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再生医療等製品国際フォーラム(International Regulatory Forum of Human Cell Therapy and Gene Therapy Products)の結果

 独立行政法人医薬品医療機器総合機構(PMDA)は、再生医療等製品の国際的な動向をテーマに、日本再生医療学会及び医薬基盤・健康・栄養研究所(NIBIOHN)との共催にて、米国食品医薬品局(FDA)、欧州医薬品庁(EMA)他、欧州・アジアの再生医療等製品規制の担当者や国内外の第一線の研究者を招聘し、「再生医療等製品国際フォーラム」を下記のとおり、開催し、無事終了しました。

開催日時: 平成28年3月16日
開催場所: 大阪府立国際会議場(大阪府大阪市)

出席者

 日本からは、近藤達也理事長、森和彦厚生労働省大臣官房審議官、佐藤再生医療製品等審査部長、日本再生医療学会の西田幸二大会長(大阪大学教授)、NIBIOHNの古野純典理事、早川堯夫近畿大学教授、国立医薬品食品衛生研究所の佐藤陽治再生・細胞医療製品部長、国立成育医療研究センターの梅澤明弘再生医療センター長、財団法人 先端医療振興財団の川真田伸再生医療基盤研究グループリーダー、(一社)再生医療イノベーションフォーラムの戸田雄三会長が出席した他、国内外の規制当局、研究機関及び産業界から300名の参加がありました。外国からの主な出席者は、次のとおりです。

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Ian Harris (Janssen Research & Development, USA)
Jeewon Joung (MFDS, Korea)
Srinivasan Kellathur (HSA, Singapore)
Yi-Chu Lin (TFDA, Taiwan)
James McBlane (MHRA, UK)
Steven S. Oh (Chief, Cell Therapy Branch, OCTGT, CBER, FDA, USA)
Matthias Renner (PEI, Germany)
Anthony Ridgway (Health Canada, Canada)
Paula Salmikangas (Chair, CAT/EMA, EU)
Michael Werner (ARM, USA)  
Stephen Wicks (EDQM, EU) 
 

会議概要

 再生医療等製品の開発は国際的に展開されており、治験・承認審査における製品の品質、有効性及び安全性の評価の課題に取り組んでいます。本会合では、再生医療等製品の国際的な開発を視野に、品質、有効性及び安全性の固有の課題について国内外の規制当局、学会、産業界の専門家による意見交換を通じ、現状を共有しました。
 すべての発表及び議論は英語で行われ、国内外の参加者の活発な議論をとおし、細胞加工製品に共通する品質、前臨床及び臨床試験での科学的な評価に不可欠な要素に関して、現在の課題についての認識を共有することができました。
 主要各国・アジア規制当局とも再生医療等製品カテゴリーに特徴的な規制を実施しており、その中で、ICHガイドライン(Q5A、 Q5D、 Q5E、 Q6B、 S6)の考え方を適用しながら、製品の特性を踏まえ、従来の医薬品規制と異なる柔軟かつリスク・ベースの規制対応が行われている状況が共有されました。具体的には、医薬品とは異なる品質の力価の考え方、無菌試験実施の上問題、非臨床試験の必要性と限界、非臨床の造腫瘍性評価の方法、臨床試験のデザインその他についての再生医療等製品で必要な科学的なアプローチの仕方について共通の認識が得られました。
 一方、再生医療等製品分野は先端的な技術であっても、レギュラトリーサイエンスとしては開発途上であり、また、製品毎のバリエーションも多いため、医薬品のような確立したガイドライン等のハーモナイゼーションよりも、規制のコンバージェンスを進めること、その中での国際的な規制当局間の科学的な方向性の調整を今後も進めていく必要性が確認されました。同時に、日本の細胞・組織加工医薬品等の品質及び安全性の確保に関する指針を基に、将来国際的に適用可能な共通の技術的要件として作成された「ミニマム・コンセンサスパッケージ」の提案も紹介されました。
 この会議を機に、わが国の再生医療等製品のレギュラトリーサイエンスの考え方が国際的に展開され、IPRF、APEC、WHO等の場を通じて、品質、有効性及び安全性の評価の課題に関する国際的なコンバージェンスが進展することが期待されます。
 なお、今回のシンポジウムの成果は、科学的な細胞加工製品の規制の考え方の提案として、国際的な学術誌に掲載していく予定です。
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講演スライド

Session 1  Keynote Lecture

FDA's perspective on cellular and gene therapy regulation

Steven S. Oh (Chief, Cell Therapy Branch, OCTGT, CBER, FDA, USA) (teleconference)

European perspective on ATMPs

Paula Salmikangas (Chair, CAT/EMA, EU)

Session 2  Safety Evaluation Approaches for hCTPs in Reference to ICH S6 and S7 Guidelines

2.1 Process related impurity safety evaluation

Takuya Nishimura (PMDA, Japan)

2.2 Pre-clinical safety evaluation

James McBlane (MHRA, UK)

2.3 Tumorigenicity

Shin Kawamata (Institute of Biomedical Research and Innovation (IBRI), Japan)

2.4 Pre-clinical proof of concept and other pre-clinical issues

Ian Harris (Janssen Research & Development, USA)

Session 3  Quality Eapproaches for hCTPs in Reference to ICH Q5 and Q6 Guidelines

3.1 Potency

Anthony Ridgway (Health Canada, Canada)

3.2 Raw materials and microbiological control

Stephen Wicks (EDQM, EU)

3.3 Specification and process validation

Yoshiaki Maruyama (PMDA, Japan)

3.4 Vector characterization of genetically-modified cell therapies

Matthias Renner (PEI, Germany)

Session 4  Efficacy Evaluation Approaches for hCTPs

4.1 Study design

Nobuo Kanai (Tokyo Women's Medical Univ. Japan)

4.2 Clinical issues

Graziella Pellegrini (Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia, Italy) (Cancelled)

4.3 Clinical and regulatory issues in the US

Michael Werner (ARM, USA)

Session 5  International Development and Regulatory Issues

5.1 Endeavour to minimum consensus package

Takao Hayakawa (Kindai Univ., Japan)

5.2 Regulatory Panel

Regulatory update on cell and gene therapy products in Korea

Jeewon Joung (MFDS, Korea)

Cell- and tissue-based therapeutic product regulations in Singapore and regulatory convergence

Srinivasan Kellathur (HSA, Singapore)

Regulation of human cell therapy and gene therapy products in Taiwan

Yi-Chu Lin (TFDA, Taiwan)

Regulatory trends in regenerative medicine in Japan

Daisaku Sato (PMDA, Japan)

Session 6  Summary

Overall Summary IRF2016

Daisaku Sato (PMDA, Japan)

報告書

Report of the International Regulatory Forum on Human Cell Therapy and Gene Therapy Products

法人番号 3010005007409

〒100-0013 東京都千代田区霞が関3-3-2 新霞が関ビル

地図・交通案内

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