独立行政法人 医薬品医療機器総合機構
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レギュラトリーサイエンス・基準作成調査・日本薬局方

標的特異性を有するin vivo遺伝子治療用製品のベクターに関する評価の考え方専門部会

背景

近年、遺伝子治療法の開発が進み、キメラ抗原受容体遺伝子導入Tリンパ球(CAR-T)療法などの、ex vivo 遺伝子治療(一旦体外に取り出した標的組織/細胞に遺伝子導入操作を施してから患者に投与する)が実用化されています。一方、in vivo 遺伝子治療(遺伝子導入ベクターを直接患者に投与する)により生体内でCAR-Tを作る試みも進んでいます。
本専門部会では、各種遺伝子改変ツールの標的特異性を軸とした、新たなin vivo 遺伝子治療について、CAR-Tをはじめとする遺伝子治療の臨床使用経験等をふまえ、開発の留意点や評価における論点を検討しています。
 

委員名簿

標的特異性を有するin vivo遺伝子治療用製品のベクターに関する評価の考え方専門部会委員名簿[83.19KB]