近年、遺伝子治療法の開発が進み、キメラ抗原受容体遺伝子導入Tリンパ球(CAR-T)療法などの、ex vivo 遺伝子治療(一旦体外に取り出した標的組織/細胞に遺伝子導入操作を施してから患者に投与する)が実用化されています。一方、in vivo 遺伝子治療(遺伝子導入ベクターを直接患者に投与する)により生体内でCAR-Tを作る試みも進んでいます。
本専門部会では、各種遺伝子改変ツールの標的特異性を軸とした、新たなin vivo 遺伝子治療について、CAR-Tをはじめとする遺伝子治療の臨床使用経験等をふまえ、開発の留意点や評価における論点を検討しています。