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標的特異性を有するin vivo遺伝子治療用製品のベクターに関する評価の考え方専門部会
背景
近年、遺伝子治療法の開発が進み、キメラ抗原受容体遺伝子導入Tリンパ球（CAR-T）療法などの、ex vivo 遺伝子治療（一旦体外に取り出した標的組織／細胞に遺伝子導入操作を施してから患者に投与する）が実用化されています。一方、in vivo 遺伝子治療（遺伝子導入ベクターを直接患者に投与する）により生体内でCAR-Tを作る試みも進んでいます。
本専門部会では、各種遺伝子改変ツールの標的特異性を軸とした、新たなin vivo 遺伝子治療について、CAR-Tをはじめとする遺伝子治療の臨床使用経験等をふまえ、開発の留意点や評価における論点を検討しています。