先駆的医薬品・医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品指定制度について
1.1.制度の概要
先駆的医薬品（体外診断用医薬品を含む）、先駆的医療機器及び先駆的再生医療等製品は、医薬品医療機器法に基づき、治療薬等の画期性、対象疾患の重篤性、対象疾患に係る極めて高い有効性などの条件に合致するものとして、薬事審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定するものです。 本制度は、先駆的医薬品等に指定されたものについて、薬事承認に係る相談・審査における優先的な取扱いの対象とするとともに、承認審査のスケジュールに沿って申請者における製造体制の整備や承認後円滑に医療現場に提供するための対応が十分になされることで、 更なる迅速な実用化を図るものです。PMDAでは、厚生労働省とともに本制度に取り組んでおります。
なお、品目の指定に関しては、厚生労働省の担当部署にお尋ねください。
- 先駆的審査指定制度に関する厚生労働省のウェブサイトは以下のとおりです。
1.2.制度の背景
2014年6月17日（平成26年）に、厚生労働省から、革新的医薬品等の実用化促進に向け、「先駆けパッケージ戦略」が公表されました。
「先駆けパッケージ戦略」は、世界に先駆けて革新的医薬品等の実用化を図るため、基礎研究から臨床研究・治験、承認審査、保険適用、国際展開までの対策を一貫してパッケージで推進するものとされております。
これを受けて、2015年度（平成27年度）より「先駆け審査指定制度」を厚生労働省とともに試行的に取り組んでまいりました。これを踏まえて、2019年（令和元年）の法改正により、新たに先駆的医薬品等が法制化され、新たに「先駆的医薬品等指定制度」として創設されました。
1.3.先駆的医薬品等指定品目
先駆的審査指定制度の対象品目はこちらをご覧ください。先駆け審査指定制度について（2015年度（平成27年度）から2019年度（令和元年度）まで試行的に実施）
2015年度（平成27年度）より、試行的に先駆け審査指定制度を実施してきました（制度としての指定品目の公募は終了）。
先駆け審査指定制度の対象品目一覧表はこちら
関連情報
3.1.先駆け総合評価相談
先駆的医薬品等指定制度、先駆け審査指定制度の対象品目に対する相談区分として、「先駆け総合評価相談」を設置しております。
先駆け総合評価相談の実施要綱等
3.2.関連通知
先駆的医薬品・医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品指定制度
- 「先駆的医薬品の指定に関する取扱いについて」の一部改正について（2023年（令和5年）12月22日医薬薬審発1222第6号）[298KB]
- 「先駆的医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品の指定等に関する取扱いについて」の一部改正について（2024年（令和6年）1月12日医薬機審発0112第1号）[158KB]
先駆け審査指定制度（既に指定されたもののみ継続）
- 「先駆け審査指定制度の試行的実施について」（2015年（平成27年）4月1日薬食審査発0401第6号）[209KB]
- 「医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品の先駆け審査指定制度の試行的実施について」（2015年（平成27年）7月1日薬食機参発0701第1号）[563KB]
- 「医薬品の先駆け審査指定制度の試行的実施（第二回）について」（2016年（平成28年）10月3日薬生薬審発1003第1号）[402KB]
- 「医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品の先駆け審査指定制度の試行的実施（第二回）について」（2016年（平成28年）10月3日薬生機審発1003第1号）[399KB]
- 「医薬品の先駆け審査指定制度の試行的実施（第三回）について」（2017年（平成29年）10月5日薬生薬審発1005第1号）[402KB]
- 「医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品の先駆け審査指定制度の試行的実施（第三回）について」（2017年（平成29年）10月5日薬生機審発1005第1号）[183KB]
- 「医薬品の先駆け審査指定制度の試行的実施（第四回）について」（2018年（平成30年）9月7日薬生薬審発0907第1号）[560KB]
- 「医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品の先駆け審査指定制度の試行的実施（第四回）について」（2018年（平成30年）9月7日薬生機審発0907第1号）[187KB]
- 「医薬品の先駆け審査指定制度の試行的実施（第五回）について」（2019年（令和元年）9月6日薬生薬審発0906第1号）[215KB]
- 「医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品の先駆け審査指定制度の試行的実施（第五回）について」（2019年（令和元年）9月6日薬生機審発0906第1号）[184KB]