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オーファン医薬品WG
活動内容
対象患者が少なく、極めて限定されたデータしかない希少疾病用医薬品（オーファン医薬品）について、開発等に資する検討を行います。
開始時期
2011年12月
関連部署
新薬審査第一から五部、再生医療製品等審査部、ワクチン等審査部、審査マネジメント部、RS統括部等
これまでの活動
- 厚生労働省及びPMDAと欧州委員会（EC）及び欧州医薬品庁（EMA）間の協力関係注のもと、オーファン医薬品協力パイロットプログラム契約事項文書（Pilot Terms of Reference：ToR）を作成しました。
注厚生労働省及びPMDAと欧州委員会（EC）及び欧州医薬品庁（EMA）は薬事規制情報交換に係る守秘取り決め（Confidentiality Arrangement）を締結しています。
- ToRに基づき、オーファン医薬品指定制度等に関する情報交換を行い相互理解を深めています。
- EMA/FDA/MHLW-PMDA希少疾病用医薬品ワークショップ（2014年3月10日）を開催しました。
発表実績等（過去5年度分）
- 過去の講演（PMDA主催／共催ワークショップ関連）
| 年月 | タイトル | 講演場所等 |
|---|---|---|
| 2014年3月 | Incentives and Regulatory Considerations in Orphan Drug/Medical Device Development ‐ Situation in Japan ‐ | EMA/FDA/MHLW-PMDA 希少疾病用医薬品ワークショップ、ロンドン、英国 |
関連リンク
- 「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要」 （厚生労働省）
- 「希少疾病用医薬品等開発振興事業」 （医薬品基盤・健康・栄養研究所）