オーファン医薬品WG

活動内容

対象患者が少なく、極めて限定されたデータしかない希少疾病用医薬品（オーファン医薬品）について、開発等に資する検討を行います。

開始時期

2011年12月

関連部署

新薬審査第一から五部、再生医療製品等審査部、ワクチン等審査部、審査マネジメント部、RS統括部等

これまでの活動

• 厚生労働省及びPMDAと欧州委員会（EC）及び欧州医薬品庁（EMA）間の協力関係^（注）のもと、オーファン医薬品協力パイロットプログラム契約事項文書（Pilot Terms of Reference：ToR[146KB]）を作成しました。

（注）厚生労働省及びPMDAと欧州委員会（EC）及び欧州医薬品庁（EMA）は薬事規制情報交換に係る守秘取り決め（Confidentiality Arrangement）を締結しています。

• ToRに基づき、オーファン医薬品指定制度等に関する情報交換を行い相互理解を深めています。
• EMA/FDA/MHLW-PMDA希少疾病用医薬品ワークショップ（2014年3月10日）を開催しました。

関連通知

• 「希少疾病用医薬品等の指定に関する取扱いについて」の一部改正について[331KB]

（2024年1月16日 医薬薬審発0116第1号・医薬機審発0116第1号）

• 希少疾病用医薬品の指定に関する取扱いについての質疑応答集（Q&A）について[190KB]

（2024年1月16日 事務連絡）

発表実績等（過去5年度分）

• Orphan Drug Development Update: Issues and Measures for Global Cooperation　Regulatory approach to promote orphan drug development in Japan[969KB]

20th DIA Japan Annual Meeting 2023、東京、2023年11月

 

• 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品に係る優先的な対面助言、優先審査及び手数料の減免とRS戦略相談／総合相談について[1.72MB]

令和5年度 希少疾病用医薬品等及び特定用途医薬品等の開発振興に係る説明会、東京（Web講演）、2023年10月

 

• 希少疾患に対する治療開発におけるPMDAの取組みと今後の展望

日本希少疾患コンソーシアム発足記念シンポジウム、神奈川（Web講演）、2023年7月

 

• Regulatory approach to promote orphan drug development in Japan[1.24MB]

DIA China 2023 Annual Meeting、蘇州、中国（Web講演） 、2023年6月

 

• 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・ 希少疾病用再生医療等製品に係る優先的な 対面助言、優先審査及び手数料の減免と RS戦略相談／総合相談について[1.61MB]

令和4年度 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の開発振興に係る説明会、Web講演、2022年10月から11月

 

• 希少疾患治療薬の開発；規制当局の立場から[514KB]

19th DIA Japan Annual Meeting 2022、東京、2022年10月

 

• 希少神経疾患領域の治療薬開発の現状と課題について[1.02MB]

Rare Disease Conference 2021、東京（Web講演）、2021年11月

 

• オーファン医薬品を取り巻く国内外の動向と国際発信の意義について

第6回PMDAレギュラトリーサイエンス研究展示会、2021年11月

 

• 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品に係る優先的な対面助言、優先審査及び手数料の減免とRS戦略相談／総合相談について[1.27MB]

令和3年度 希少疾病用医薬品等・特定用途医薬品等の開発振興に係る説明会、Web講演 、2021年10月から11月

 

• Regulatory approach to promote orphan drug development in Japan[1.42MB]

第9回日台医薬交流会議、Web講演、2021年10月

 

• 希少疾病用医薬品開発促進に向けたPMDAの取り組み[775KB]

第41回日本臨床薬理学会学術総会、福岡（Web講演）、2020年12月

 

• 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品に係る優先的な対面助言、優先審査及び手数料の減免とRS戦略相談／総合相談について[1.06MB]

令和2年度 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の開発振興に係る説明会、Web講演、2020年10月から11月

 

• Clinical trials and regulatory supports for innovative drug development in Japan[1.29MB]

4th India-Japan Medical Products Regulation symposium 2019、東京、2020年2月

 

• Current situation and future perspectives of review and scientific consultation about orphan drugs[1.18MB]

16th DIA Japan Annual Meeting 2019、東京、2019年11月

 

• 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品に係る優先的な対面助言、優先審査及び手数料の減免とRS戦略相談／総合相談について[1.69MB]

令和元年度 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の開発振興に係る説明会、2019年10月

過去の講演（PMDA主催／共催ワークショップ関連）

• Incentives and Regulatory Considerations in Orphan Drug/Medical Device Development ‐ Situation in Japan -[363KB]

EMA/FDA/MHLW-PMDA 希少疾病用医薬品ワークショップ、ロンドン、英国、2014年3月

 

関連リンク

• 「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要」　（厚生労働省）
• 「希少疾病用医薬品等開発振興事業」　（医薬品基盤・健康・栄養研究所）