対象患者が少なく、極めて限定されたデータしかない希少疾病用医薬品（オーファン医薬品）について、開発等に資する検討を行います。
（活動期間：2011年12月から）
活動内容
欧州委員会（EC）及び欧州医薬品庁（EMA）との協力
- 厚生労働省及びPMDAとEC及びEMA間の協力関係（注）のもと、オーファン医薬品協力パイロットプログラム契約事項文書（Pilot Terms of Reference：ToR[146KB]）を作成しました。 ToRに基づき、オーファン医薬品指定制度等に関する情報交換を行い相互理解を深めています。
（注）厚生労働省及びPMDAとEC及びEMAは薬事規制情報交換に係る守秘取り決め（Confidentiality Arrangement）を締結しています。
直近5年間の活動
発表資料等
20th DIA Japan Annual Meeting 2023、東京、2023年11月
令和5年度 希少疾病用医薬品等及び特定用途医薬品等の開発振興に係る説明会、東京（Web講演）、2023年10月
- 希少疾患に対する治療開発におけるPMDAの取組みと今後の展望
日本希少疾患コンソーシアム発足記念シンポジウム、神奈川（Web講演）、2023年7月
DIA China 2023 Annual Meeting、蘇州、中国（Web講演） 、2023年6月
令和4年度 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の開発振興に係る説明会、Web講演、2022年10月から11月
19th DIA Japan Annual Meeting 2022、東京、2022年10月
Rare Disease Conference 2021、東京（Web講演）、2021年11月
- オーファン医薬品を取り巻く国内外の動向と国際発信の意義について
第6回PMDAレギュラトリーサイエンス研究展示会、2021年11月
令和3年度 希少疾病用医薬品等・特定用途医薬品等の開発振興に係る説明会、Web講演 、2021年10月から11月
第9回日台医薬交流会議、Web講演、2021年10月
第41回日本臨床薬理学会学術総会、福岡（Web講演）、2020年12月
令和2年度 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の開発振興に係る説明会、Web講演、2020年10月から11月
4th India-Japan Medical Products Regulation symposium 2019、東京、2020年2月
公表論文等
2021
- Orphan drug designation and development in Japan: 25 years of experience and assessment
Ken Sakushima, Hiroshi Takeda, Yoko Aoi
Nat Rev Drug Discov. 2021; 20(12): 893-4
関連通知等
関連リンク
- 「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要」（厚生労働省）
- 「希少疾病用医薬品等開発振興事業」（医薬品基盤・健康・栄養研究所）