活動内容
対象患者が少なく、極めて限定されたデータしかない希少疾病用医薬品（オーファン医薬品）について、開発等に資する検討を行います。
開始時期
2011年12月
関連部署
新薬審査第一から五部、再生医療製品等審査部、ワクチン等審査部、審査マネジメント部、RS統括部等
これまでの活動
- 厚生労働省及びPMDAと欧州委員会（EC）及び欧州医薬品庁（EMA）間の協力関係（注）のもと、オーファン医薬品協力パイロットプログラム契約事項文書（Pilot Terms of Reference：ToR）を作成しました。
（注）厚生労働省及びPMDAと欧州委員会（EC）及び欧州医薬品庁（EMA）は薬事規制情報交換に係る守秘取り決め（Confidentiality Arrangement）を締結しています。
- ToRに基づき、オーファン医薬品指定制度等に関する情報交換を行い相互理解を深めています。
- EMA/FDA/MHLW-PMDA希少疾病用医薬品ワークショップ（2014年3月10日）を開催しました。
発表実績等（過去5年度分）
令和4年度 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の開発振興に係る説明会、Web講演、2022年10月から11月
19th DIA Japan Annual Meeting 2022、東京、2022年10月
Rare Disease Conference 2021、東京（Web講演）、2021年11月
- オーファン医薬品を取り巻く国内外の動向と国際発信の意義について
第6回PMDAレギュラトリーサイエンス研究展示会、2021年11月
令和3年度 希少疾病用医薬品等・特定用途医薬品等の開発振興に係る説明会、Web講演 、2021年10月から11月
第9回日台医薬交流会議、Web講演、2021年10月
第41回日本臨床薬理学会学術総会、福岡（Web講演）、2020年12月
令和2年度 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の開発振興に係る説明会、Web講演、2020年10月から11月
4th India-Japan Medical Products Regulation symposium 2019、東京、2020年2月
16th DIA Japan Annual Meeting 2019、東京、2019年11月
令和元年度 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の開発振興に係る説明会、2019年10月
15th DIA Japan Annual Meeting 2018、東京、2018年11月
平成30年度 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の開発振興に係る説明会、東京・大阪、2018年10月
過去の講演（PMDA主催／共催ワークショップ関連）
EMA/FDA/MHLW-PMDA 希少疾病用医薬品ワークショップ、ロンドン、英国、2014年3月
関連リンク
- 「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要」 （厚生労働省）
- 「希少疾病用医薬品等開発振興事業」 （医薬品基盤・健康・栄養研究所）