小児・希少疾病用（オーファン）医薬品に関連する主なガイダンス・ガイドラインを掲載しています。
小児用医薬品
- 小児用医薬品の開発促進に向けた取組について [203KB]／English Version[229KB]
（2025年3月21日薬機審長発第1618号・薬機RS長発第15号）
- 「成人を対象とした医薬品の開発期間中に行う小児用医薬品の開発計画の策定について」の一部改正について[195KB]／English Version[102KB]
（2024年3月29日 医薬薬審発0329第1号）
- 成人を対象とした医薬品の開発期間中に行う小児用医薬品の開発計画の策定についての質疑応答集（Q&A）について[196KB]／English Version[140KB]
（2024年3月29日 事務連絡）
- 「再審査期間の取扱いについて」の一部改正について[209KB]／English Version[94.7KB]
（2024年1月16日 医薬薬審発0116第3号）
- 成人を対象とした医薬品の開発期間中に行う小児用医薬品の開発計画の策定について[108KB]／English Version[65.7KB]
（2024年1月12日 医薬薬審発0112第3号）
- 小児に対する用法・用量の開発に伴う再審査期間の延長に関する質疑応答集（Q&A）について[118KB]／English Version[73.3KB]
（2020年11月26日 事務連絡）
- 特定用途医薬品の指定に関する取扱いについて[536KB]／English Version[105KB]
（2020年8月31日 薬生薬審発0831第5号）
- 医療用医薬品の再審査期間について[129KB]／English Version[94.4KB]
（2020年8月31日 薬生発0831第11号）
- 成人と合わせて評価可能な小児（10 歳又は12 歳以上の小児）の臨床評価の留意点について[722KB]／English Version[313.96KB]
（2020年6月30日 事務連絡）
- 「小児悪性腫瘍における抗悪性腫瘍薬の臨床評価方法に関するガイダンス」について[245KB]
（2015年9月30日 薬食審査発0930第1号）
希少疾病用（オーファン）医薬品
- 「希少疾病用医薬品等の指定に関する取扱いについて」の一部改正について[331KB]／English Version[155KB]
（2024年1月16日 医薬薬審発0116第1号・医薬機審発0116第1号）
- 希少疾病用医薬品の指定に関する取扱いについての質疑応答集（Q&A）について[190KB]／English Version[104KB]
（2024年1月16日 事務連絡）