レギュラトリーサイエンス・基準作成調査・日本薬局方

PMDAが指定したレギュラトリーサイエンス研究

PMDAが指定したレギュラトリーサイエンス研究について、掲載しています。

No.	課題名	研究の概略	主に関与する職員（所属）（※）	予定研究期間	最終結果報告書（概要）
1	医師主導治験による抗悪性腫瘍剤の開発と治験相談について	近年、医師主導治験に基づいて複数の抗悪性腫瘍剤が承認されており、主として、希少ながん種を対象とした開発において重要な役割を果たしていると推測される。本研究においては、抗悪性腫瘍剤領域における医師主導治験の実施状況及びPMDA治験相談の活用状況の分析に基づいて、企業治験と比較した医師主導治験の役割を明らかにするとともに、PMDA治験相談における論点及び承認に結び付いた品目における治験の特徴を集計することによって医師主導治験及びPMDA相談における課題を明らかにし、総じて、医師主導治験による希少がん領域等の医薬品の開発促進に向けた提案を行うことを目指す。	徳重淳二（新薬審査第五部）	2022年4月1日～ 2025年3月31日
2	JMDCレセプトデータを用いた癒着防止材の長期成績を評価するコホート研究（追加解析）	保険償還レセプトデータは医療現場における医療活動の払い戻しに関連するリアルワールドデータであり、実臨床で行われている投薬、特定保険医療材料、医療行為、入退院の記録等より構成されている。これまでに実施した検討内容に基づき、患者背景等の情報を追加した上でより詳細な解析を行い、癒着防止材の効果を明らかにする。	岩田理沙（医療医器審査第二部）	2022年4月1日～ 2025年3月31日

（※）2023年3月23日現在

過去に終了したレギュラトリーサイエンス研究一覧

No.	課題名	研究の概要	主に関与した職員（当時の所属）	研究期間	最終結果報告書（概要）
1	小児用法・用量設定のためのPK-PD 及びModeling & Simulation の活用に関する検討	これまでに実施された成人及び小児を対象とした臨床試験結果を利用して母集団薬物動態（PPK）解析及びM&Sを行い、小児と成人で同様の曝露量になることをモデルから推定することで適切な用法・用量を導くことの可能性を探る。また、探索的なPK-PD解析を行うことにより、PK-PDに基づくM&Sの利用可能性についても併せて検討する。	佐藤玲子（安全第二部）	平成24年8月1日～平成27年3月31日	pdf
2	高齢者における医薬品評価の現状と課題	高齢者に関する市販後の注意喚起状況を、承認前に得られている高齢者データの特徴（データの有無、被験者の年齢分布と患者の年齢分布の差異等）と併せて検討することにより、疾患ごとの特徴や承認後の効率的な情報収集・調査を行う上で留意すべき点を明らかにする。	朝比奈泰子（新薬審査第二部）	平成24年8月1日～平成27年3月31日	pdf
3	新医薬品適合性書面調査方針におけるリスクベースアプローチの検討	導入から15年を経過した新医薬品適合性書面調査につき、その経験等を踏まえて調査手法・確認事項をリスクベースで再検討することにより、医薬品開発のグローバル化に伴い近年急速に増加している海外調査にも対応し易く、効果的かつ効率的なものとすることを目的とする。	城谷真理（信頼性保証部）	平成25年4月1日～平成26年3月31日	－
4	日米欧間の医薬品承認用量の差異：PK/PDおよび臨床試験デザインを中心とした観点からの影響要因の検討	糖尿病・内分泌代謝領域の医薬品において、欧米と異なる用量決定に至った要因を、PK/PDや臨床試験デザイン等の観点から横断的に探索する。具体的な影響要因が同定された際には、他領域の医薬品においても該当するか網羅的に解析し、領域ごとの差異についても評価する。	佐藤亮介（新薬審査第一部）	平成25年4月1日～平成27年3月31日	－
5	再生医療等製品原材料の放射線処理によるウイルスリスクの軽減についての調査研究	再生医療等製品は、製造工程においてウイルス等病原体を不活化・除去することが困難であることから、病原体混入のない原材料を用いて製造を行うことが品質確保の観点から重要である。再生医療等製品原材料への放射線照射は応用性が高く、現在の科学水準や海外規制当局での要求事項との調和を図りつつ、適用可能な照射条件等について審査側から一定の目安を示すことで、相談及び承認審査の迅速化を目指す。	前田大輔（再生医療製品等審査部）	平成26年4月1日～平成27年3月31日	pdf
6	日本における市販後医薬品の安全対策措置業務プロセス評価	PMDAが過去に講じた安全対策措置案件について、その内容（薬効、副作用の種類、措置の根拠情報、承認からの年数等）を多角的に分析し、安全対策業務の全体像を定量的に示すことを目的としている。また、得られた結果から、安全対策業務体制の強化に必要な事項を検討する。	石黒智恵子（医療情報活用推進室）	平成26年4月1日～平成28年3月31日	pdf
7	点眼剤、吸入剤、徐放性製剤、リポ化製剤などの生物学的同等性評価に関する研究	点眼剤、吸入剤等の血中薬物濃度が生物学的同等性の評価指標とならない薬剤について、既承認品目の評価方法を現時点の科学水準で再整理するとともに、海外におけるガイダンス情報を収集し、本邦における生物学的同等性評価ガイダンス案を作成することを目的とする。	緒方映子（安全第二部）	平成26年4月1日～平成28年3月31日	－
8	遺伝子治療用製品の臨床使用における生物多様性影響評価に関する海外状況の把握	カルタヘナ法に基づいて実施される、遺伝子治療用製品の臨床使用における生物多様性影響評価は、治験を管理する組織が担当する場合、遺伝子治療を監督する組織が担当する場合など、カルタヘナ議定書批准国によって規制の状況に違いがある。国際共同治験が実施される場合には、国内外における生物多様性影響評価の実施が治験計画に含まれる場合も想定される。このような製品に関する対面助言等に適切に対応するために、海外の状況を的確に把握する必要がある。遺伝子治療用製品に関する国際的な情報について、公開情報等を整理して、遺伝子治療用製品の分類や製品の開発ステージなどの側面から、海外における遺伝子治療用製品に関する生物多様性影響評価の実態を把握し、製品のライフサイクルを視野に入れた生物多様性影響評価を円滑に実施し、相談及び承認審査の迅速化に貢献することを目指す。	平田雅一（再生医療製品等審査部）	平成26年4月1日～平成28年3月31日	pdf
9	実施中の治験情報を活用したGCP実地調査の医療機関選定に関する新たな手法の確立	治験環境の変化にあわせ、信頼性保証部の第3期中期計画では、新しい効率的かつ効果的な調査手法の導入を目標に掲げている。GCP実地調査の調査対象医療機関の選定については、これまで、過去の調査実績及び承認申請の際に提出される治験情報（実施医療機関の症例数、副作用発生数、中止例数等）等を参考に実施してきた。本研究では、実施中の治験状況も考慮した選定を目指し、リスクの高い医療機関を抽出するための治験情報の分析手法の検討を行う。	林学（信頼性保証部）	平成26年4月1日～平成28年3月31日	－
10	医薬品審査におけるベネフィット-リスクの考え方について－臨床の観点から考える	PMDAの医薬品承認審査におけるベネフィット-リスク評価の現状を明らかにしつつ、ベネフィット-リスク評価の体系化の有用性、必要性、問題点等の検討を行う。	佐久嶋研（レギュラトリーサイエンス推進部）	平成27年9月1日～平成28年3月31日	pdf
11	皮膚科治療薬における有効性の主要評価項目に関する研究	近年新薬開発が盛んな皮膚疾患（アトピー性皮膚炎等）を主要適応症として、有効性の主要評価項目設定時の議論を総括することにより、審査の迅速化や対面助言時の相談基準等の均一化につなげる。	工藤英郎（新薬審査第四部）	平成27年4月1日～平成28年3月31日	－
12	使用全例を対象とした使用成績調査の効果	製造販売後調査の実施方法の一つである全例調査について、これまでの実施状況や背景、調査結果の公開状況及び全例調査の実施により得られた効果等を横断的に検討する。また、全例調査の実施状況に関して、薬効群や承認時期による特徴の有無等について考察する。	村上裕之（安全第二部）	平成25年4月1日～平成29年3月31日	pdf
13	医療機器審査における臨床評価報告書運用事例の研究	医療機器の多様性と特徴を考慮した規制の運用が求められている背景に鑑み、臨床試験成績の添付を要する品目のうち、新たに臨床試験を行わずとも、機器の有効性及び安全性が確認できると考えた根拠を臨床評価報告書としてとりまとめて添付資料とした運用事例を収集し、どのような判断で運用が行われたかを確認し、一定の判断基準を示すことができるか、考察する。	方眞美（スペシャリスト）	平成26年4月1日～平成29年3月31日	pdf
14	抗菌剤開発における推奨可能な毒性試験パッケージ案についての研究	抗菌薬分野における遺伝毒性及び生殖発生毒性評価の問題点について考察し、より的確で効率的な試験指針を提供することを目的とする。	H27.4～関澤信一（新薬審査第四部） H28.10～星野裕紀子（新薬審査第四部）	平成27年4月1日～平成29年3月31日	pdf
15	精神・神経疾患領域における自然経過、プラセボ投与時等のデータに関する品目横断的な検討	これまでに実施された精神・神経疾患領域の臨床試験結果から日本人でのplacebo responseとそれに影響を与える要因を同定し、海外との差異を明らかにし、適切な臨床試験の実施やデータの評価に資することを目的とする。	中林哲夫（スペシャリスト）	平成24年6月1日～平成30年3月31日	pdf
16	国際共同治験データに基づく民族的要因の差異が有効性及び副作用発現等に及ぼす影響の評価	これまでに実施された国際共同治験の計画及び実際に得られた結果を総合的に整理し、医薬品の有効性及び安全性に関する地域間の成績の差異、その差異の原因となる可能性のある試験計画上及び民族的要因が評価に与える影響を定量的に評価するとともに、日本人被験者数を含む、全体集団と日本人の結果の一貫性を評価するために考慮すべき要素について検討することを目的とする。	安藤友紀（スペシャリスト）	平成24年8月1日～平成30年3月31日	pdf
17	医療機器のレジストリ構築の標準化に関する研究	医療機器承認前の治験のデータは少数例の解析であり、追跡期間も短期間であり、機器の性能、および不具合・有害事象の集積は不十分である。一方、市販後にこれを補足するため企業に市販後使用成績調査が課される。近年、医療従事者が患者登録システム（Registry）を構築し医療現場でデータを入力し、そのデータを市販後調査のデータとして利用する取り組みが始まっている。本研究は従来の市販ご調査のデータとレジストリデータを比較し、より良い市販後データを得る上で構築されるレジストリが備えるべき要件およびその解析方法、結果の公表の方法などを検討することである。	半田宣弘（医療機器審査三部）	平成26年4月1日～平成30年3月31日	pdf
18	次世代の日本薬局方に向けた日米欧薬局方の比較研究	海外の薬局方（USP、Ph. Eur）の展開戦略を精査、評価し、日本薬局方の収載内容の見直し、海外展開戦略の立案に資する情報をとりまとめる。	H28.4～矢花直幸（規格基準部） H28.10～安藤剛（規格基準部）	平成28年4月1日～平成30年3月31日	pdf
19	本邦における抗悪性腫瘍薬の第 I 相試験の試験計画の変遷と現状における問題点に関する研究	これまでに実施された本邦における抗悪性腫瘍薬の第 I 相試験のデータを集計し、第 I 相試験の試験計画の変遷等を把握し、現在の第 I 相試験における問題点を抽出。安全かつ効果的な抗悪性腫瘍薬の第 I 相試験の実施について考察する。	三森友靖（新薬審査第五部）	平成29年4月1日～平成30年3月31日	pdf
20	抗悪性腫瘍薬の個別化医療の実現に向けた、効果予測因子としてバイオマーカーを利用した第III相試験デザインの比較	効果予測因子としてバイオマーカーを利用した抗悪性腫瘍剤の第III相試験のデザインについて、これまでにPMDAに提出された資料等に基づいて分析・総括すること等により、審査部の判断基準をより客観的にすることで、効果的な抗悪性腫瘍剤の開発につなげる。	野中孝浩（新薬審査第五部）	平成29年4月1日～平成30年3月31日	－
21	副作用が疑われる症例報告に関する情報を用いた薬剤性肺障害の最新情報分析と分析結果の効果的な利用方法に関する研究	PMDAで収集・整理を行っている企業及び医療機関からの副作用や不具合の報告等の情報から、薬剤性肺障害に関する情報（被疑薬の種類、頻度、臨床病型等）について集計・解析を行う。この集計・解析結果を用いて、日本における臨床的意義のある薬剤性肺障害の安全性情報の効果的な利用方法について検討することを目的とする。	坂口暁（新薬審査第四部）	平成30年4月1日～平成31年3月31日	pdf
22	副作用プロファイルの国際比較研究	ファーマコビジランス（PV）を充実化するために、自発報告された副作用のプロファイルを品目横断的に国際比較し、国内報告に偏りがある副作用・医薬品の組み合わせを同定した上で、その原因・背景を分析することにより、安全対策上の留意点を考察する。また、アジア各国のPVについても調査し、グローバルな安全対策に役立てる。	若尾りか（研究支援・推進部）	2017年4月1日～ 2020年3月31日	pdf
23	体内植込み型医療機器の有害事象の発生傾向の解析及び安全対策に関する研究	体内植え込み型医療機器のPMDAに蓄積されている不具合報告のデータベースから、個々のデバイス毎に、有害事象・不具合を抽出し、有害事象・不具合の種類およびその発生時期などに注目しこれらを集計、解析する。その上で、医療機器の長期埋植が与える影響を評価し、安全対策及び審査業務に活用する。	小林倫子（医療機器審査第二部）2017年4月～2018年7月半田宣弘（医療機器審査第一部） 2018年8月～	2017年4月1日～ 2020年3月31日	pdf
24	医療機器審査における学会連携（学会基準、適正使用指針等）の重要性	医療機器の有効性と安全性には、医療機器を扱う医師の手技や合併症に対する体制等が影響する。新規性を有する医療機器（新医療機器）の承認審査では、医療機器を扱う医師、施設、使用成績調査等についての基準や適正使用のための指針を策定するため、関連する学会との連携が必要と判断することが多い。医療機器の承認審査において、関連する学会とどのような連携が必要と判断してきたかを、承認事例をもとに後ろ向きに調査を行う。	方眞美（スペシャリスト）	2018年4月1日～ 2020年3月31日	pdf
25	循環器領域における、医薬品の治験及び本邦の承認審査の特徴に関する検討	循環器領域は、国際共同治験が実施される代表的な領域の一つである一方で、民族差が想定され、国内外で承認用法・用量が異なる医薬品も少なくない。PMDAで過去に承認された、循環器内科領域の医薬品を対象として、臨床試験の計画、結果、及び臨床的な審査の内容について、審査報告書を用いて総合的に整理し、本領域の日本の開発の特徴を明らかにする。その上で、臨床試験の計画・実施上の留意点について考察し、治験相談、審査業務に役立てる。	品川香（スペシャリスト）	2018年4月1日～ 2021年3月31日	－
26	治験における不具合報告と市販後不具合報告の差分を比較検討する研究	PMDAには治験の有害事象・不具合情報および市販後の有害事象・不具合情報が集積されている。本来薬事承認前に安全性情報が十分集積され、安全対策が行われている事が望ましいが、限定された治験症例の中では十分検出できない事もあると考えられる。安全対策の観点から治験と市販後の有害事象・不具合報告を比較検討する。	半田宣弘（医療機器審査第一部）	2018年4月1日～ 2021年3月31日	pdf
27	Modeling & Simulationの手法を利用した医薬品開発の現状に関する研究	定量的なModeling & Simulationの手法の本邦での医薬品開発への利用状況について、PMDAに蓄積されている審査・相談に関する情報から、網羅的に最新の状況を調査し集計及び分析する。調査結果を踏まえ、当該手法利用に関するPMDAにおける今後の課題の抽出や審査全体の質の向上及び均質化のための提言を行うとともに、当該手法の利用に関する国際的議論に資することを目的とする	木島慎一（次世代評価手法推進部/新薬審査第四部）	2019年4月1日～ 2021年3月31日	pdf
28	海外規制当局に先行して本邦で承認された新有効成分含有医薬品の承認審査の分析	本邦において、海外に先行して承認された新有効成分含有医薬品について、海外規制当局における承認又は審査状況をまとめ、本邦承認が先行した背景・経緯を検討する。また、各規制機関における承認審査時の論点等を比較し、同一又は類似効能・効果及び作用機序を有する海外先行承認医薬品との相違点を分析する。得られた知見から、将来の承認審査時に参考とすべき視点及び留意点を導出する。	田中基嗣（新薬審査第一部）	2019年4月1日～ 2021年3月31日	pdf
29	睡眠薬等使用患者における死亡にいたる因子に関する研究～高齢者の検討を含めて～	PMDAに集積された治験および市販後の有害事象の情報をもとに、睡眠薬等過眠症状を呈する薬剤において、その処方行動と安全性情報を後ろ向きに比較検討し、安全対策及び審査業務に活用する。	山中隆夫（新薬審査第四部）	2019年10月1日～ 2021年3月31日	pdf
30	血友病治療薬の臨床評価における留意事項に関する検討	血友病領域の医薬品に係る相談業務、審査業務の質の向上と均質化、効率化を目指して、国内で承認された医薬品について、国際共同臨床試験の試験計画や有効性評価の評価基準等の比較・整理を行い、血友病治療薬の臨床評価実施上の留意点について、PMDAに蓄積された知見を総括する。	岡田真由美（ワクチン等審査部）	2019年10月1日～ 2022年3月31日	pdf
31	PMDAが保有するJMDCレセプトデータを用いた植込み型医療機器（下肢ステントおよび合成吸収性癒着防止材）植込み後の長期成績を評価するコホート研究	保険償還レセプトデータは医療現場における医療活動の払い戻しに関連するリアルワールドデータであり、実臨床で行われている投薬、特定保険医療材料、医療行為および入退院の記録等より構成されている。これらのデータを用いてコホート研究を行い、市販後の有効性と安全性を評価する。	2020年5月20日～半田宣弘（医療機器審査第一部） 2021年3月29日～岩田理沙（医療機器審査第二部）	2020年5月20日～ 2022年3月31日	pdf
32	炎症性腸疾患を対象とした医薬品開発における臨床評価方法の検討	炎症性腸疾患（潰瘍性大腸炎、クローン病）の治療薬の開発における国際共同治験の意義を検討するとともに、臨床評価方法（試験デザイン、主要な試験成績、リスクベネフィットを含めた臨床評価の考え方等を含む）、さらには開発戦略の特性を分析する。これらを踏まえ、より適切な臨床評価方法について検討し、将来的な臨床評価方法に関するガイドライン策定を見据えた基礎的情報の収集・整理を行う。	髙川哲也（新薬審査第一部、医薬品安全対策第一部、医薬品安全対策第二部）	2020年10月1日～ 2022年3月31日	pdf
33	補助人工心臓の不具合の分析による有効性及び安全性評価の最適化の検討	植込み型補助人工心臓（LVAD）の市販前後における有効性及び安全性評価の最適化を目的として、これまでPMDAに報告されてきた医療機器不具合等報告をリアルワールドデータとして活用し、LVADの不具合等の体系的な分析を行う。	伊藤拓哉（医療機器審査第一部、国際部）	2021年7月1日～ 2023年3月31日	pdf