小児用医薬品をめぐる問題点を整理し、海外との情報交換等を通じて、審査迅速化及び開発促進の方策のための調査等を行います。
（活動期間：2011年11月から）
活動内容
- 過去の審査・相談事例の調査・整理
- 海外規制当局との連携
- 国内ステークホルダー（医療機関、業界団体等）との意見交換
- PMDA内の小児臨床開発に関する意見聴取
海外規制当局との連携
- PMDAとU.S. FDA、EC及びEMA、ヘルスカナダ、オーストラリア保健省薬品・医薬品行政局（TGA）は、Pediatric Cluster Terms of Referenceのもと、小児用医薬品開発に関する情報交換を行い、相互理解を深めています。
（注）厚生労働省及びPMDAとU.S. FDA、EC及びEMA、ヘルスカナダ、並びにTGAは薬事規制情報交換に係る守秘取り決め（Confidentiality Arrangement）を締結しています。
直近5年間の活動
シンポジウム等
- 2022年6月9日に「ICH E11A「小児用医薬品開発における外挿」ガイドライン案説明会」を開催しました。
発表資料等
第44回日本臨床薬理学会学術総会 日本小児臨床薬理学会共催シンポジウム「小児薬物治療を支える小児臨床薬理情報の充実への方策と展望～小児医薬品開発・小児追加承認および育薬に対する産・官・学・病院の役割～」、神戸、2023年12月
AMED生物統計家育成推進事業（東京大学）・国立がん研究センター研究支援センター生物統計部共催セミナー「小児用医薬品開発を目的とした臨床試験の課題解決に向けて」、東京、2023年12月
第39回Pharmacometrics研究会、神奈川、2023年11月
東京小児がん研究グループ（TCCSG）総会、東京、2023年5月
子どもの薬を創る会、Web講演、2023年3月
小児がんゲノム医療フォーラム、東京、2023年1月
第64回日本小児血液・がん学会学術集会、Web講演、2022年11月
第49回日本小児臨床薬理学会学術集会、東京、2022年11月
第49回日本小児臨床薬理学会学術集会、東京、2022年11月
First Exchange Meeting on Facilitating R&D and Scientific Supervision for Pediatric Drugs in China、Web講演、2022年6月
日中医薬健康シンポジウム、Web講演、2022年5月
- 小児医薬品開発に関する相談事例の検討
第125回日本小児科学会学術集会、福島（ポスター発表）、2022年4月
Joint EFGCP/DIA Conference “Better Medicines for Children” 、Web開催、2021年10月
成育医療研究センター 臨床研究開発セミナー、東京、2021年3月
公表論文等
2023
- 小児用医薬品開発促進に向けた最近の取組み
崎山美知代
日本小児臨床薬理学会雑誌 36（1）：151－154
2022
- Global Regulatory and Public Health Initiatives to Advance Pediatric Drug Development for Rare Diseases
Carla Epps, MD, MPH1 ・ Ralph Bax, MD, MA2 ・ Alysha Croker, PhD3 ・ Dionna Green, MD, FCP1 ・ Andrea Gropman, MD, FAAP, FACMG, FANA4 ・ Agnes V. Klein, MD3 ・ Hannah Landry, MSc3 ・ Anne Pariser, MD5 ・ Marc Rosenman, MD6 ・Michiyo Sakiyama, MD7 ・ Junko Sato, PhD7 ・ Kuntal Sen, MD4 ・ Monique Stone, MBBS, FRACP, MD8 ・Fumi Takeuchi, MD, PhD7 ・ Jonathan M. Davis, MD9
Therapeutic Innovation and Regulatory Science 56: 964-975
- 小児用医薬品開発における行政の取り組み
堀内大士
日本薬学会誌「ファルマシア」58 （3）：201-206
- 欧米における小児医薬品開発の取り組み
中里有希
日本薬学会誌「ファルマシア」58 （3）：207-211
2021
- 小児用医薬品開発に関する海外の動向
前田憲一郎、崎山美知代
医薬品医療機器レギュラトリーサイエンス52（7）：514-519