小児医薬品WG

活動内容

小児医薬品をめぐる問題点を整理し、海外との情報交換等を通じて、審査迅速化及び開発促進の方策のための調査等を行います。

開始時期

2011年11月

関連部署

新薬審査第一から五部、再生医療製品等審査部、ワクチン等審査部、医薬品安全対策第一から二部、RS統括部等

これまでの活動等について

• 過去の審査・相談事例の調査・整理
• 海外規制当局との連携（EMA－FDAの小児薬物療法に関する電話会議へのオブザーバー参加等）
• 国内ステークホルダー（医療機関、業界団体等）との意見交換
• PMDA内の小児臨床開発に関する意見聴取

関連通知

• 「成人を対象とした医薬品の開発期間中に行う小児用医薬品の開発計画の策定について」の一部改正について[195KB]

（2024年3月29日 医薬薬審発0329第1号）

• 成人を対象とした医薬品の開発期間中に行う小児用医薬品の開発計画の策定についての質疑応答集（Q&A）について[196KB]

（2024年3月29日 事務連絡）

• 「再審査期間の取扱いについて」の一部改正について[209KB]

（2024年1月16日 医薬薬審発0116第3号）

• 成人を対象とした医薬品の開発期間中に行う小児用医薬品の開発計画の策定について[108KB]

（2024年1月12日 医薬薬審発0112第3号）

• 小児に対する用法・用量の開発に伴う再審査期間の延長に関する質疑応答集（Q&A）について[118KB]

（2020年11月26日 事務連絡）

• 特定用途医薬品の指定に関する取扱いについて[536KB]

（2020年8月31日 薬生薬審発0831第5号）

• 医療用医薬品の再審査期間について[129KB]

（2020年8月31日 薬生発0831第11号）

• 成人と合わせて評価可能な小児（10 歳又は12 歳以上の小児）の臨床評価の留意点について[722KB]

（2020年6月30日 事務連絡）

• 「小児悪性腫瘍における抗悪性腫瘍薬の臨床評価方法に関するガイダンス」について[245KB]

（2015年9月30日 薬食審査発0930第1号）

講習会等

• 2022年6月9日に「ICH E11A「小児用医薬品開発における外挿」ガイドライン案説明会」を開催しました。

 

• 2016年11月28日に「PMDAワークショップ 小児用医薬品の開発促進を目指して～子供の未来のために今できること～」を開催しました。

発表実績等（過去5年度分）

• 日本の規制当局からの支援と協力[1.10MB]

第44回日本臨床薬理学会学術総会　日本小児臨床薬理学会共催シンポジウム「小児薬物治療を支える小児臨床薬理情報の充実への方策と展望～小児医薬品開発・小児追加承認および育薬に対する産・官・学・病院の役割～」、神戸、2023年12月

 

• The use of existing knowledge in pediatric drug development[279KB]

AMED生物統計家育成推進事業（東京大学）・国立がん研究センター研究支援センター生物統計部共催セミナー「小児用医薬品開発を目的とした臨床試験の課題解決に向けて」、東京、2023年12月

 

• 小児用医薬品開発におけるファーマコメトリクスの活用と関連ガイドラインの動向[1.08MB]

第39回Pharmacometrics研究会、神奈川、2023年11月

 

• 小児がん領域で承認された医薬品の審査報告書・添付文書を読んでわかること[1.83MB]

東京小児がん研究グループ（TCCSG）総会、東京、2023年5月

 

• 小児用医薬品開発促進に向けた最近の取組み[3.01MB]

子どもの薬を創る会、Web講演、2023年3月  

 

• 薬剤承認の仕組みについて　～安心で効果的な薬剤を届けるために～[1.02MB]

小児がんゲノム医療フォーラム、東京、2023年1月

 

• 小児がんに対する薬剤開発[1.61MB]

第64回日本小児血液・がん学会学術集会、Web講演、2022年11月

 

• PBPK モデル解析を利用した医薬品開発の現状と関連ガイドラインの動向[1.88MB]

第49回日本小児臨床薬理学会学術集会、東京、2022年11月

 

• 小児用医薬品開発促進に向けた最近の取組み[3.35MB]

第49回日本小児臨床薬理学会学術集会、東京、2022年11月

 

• Pediatric Drug Development in Japan[548KB]

First Exchange Meeting on Facilitating R&D and Scientific Supervision for Pediatric Drugs in China、Web講演、2022年6月

 

• 小児医薬品の開発促進に向けて[954KB]

日中医薬健康シンポジウム、Web講演、2022年5月

 

• 小児医薬品開発に関する相談事例の検討

第125回日本小児科学会学術集会、福島（ポスター発表）、2022年4月

 

• Paediatric Drug Development in Japan and International Regulatory Collaboration[879KB]

Joint EFGCP/DIA Conference “Better Medicines for Children” 、Web開催、2021年10月

 

• 医薬品医療機器法改正と小児医薬品開発促進への期待[2.46MB]

成育医療研究センター　臨床研究開発セミナー、東京、2021年3月

 

• 小児医薬品の審査について[1.38MB]

第17回DIA日本年会、Web開催、2020年11月

 

• ICH E11と小児医薬品開発[792KB]

第17回DIA日本年会、Web開催、2020年11月

 

• 国内外規制当局の小児医薬品開発への取り組み[1.46MB]

第10回レギュラトリーサイエンス学会学術大会、東京、2020年9月

 

• 医薬品の適正使用に向けて[923KB]

第62回日本小児神経学会学術集会、Web開催、2020年8月

 

• 小児がんの薬剤開発に関する最近の状況[3.13MB]

第3回小児がんのための薬剤開発を考える、東京、2020年1月

 

• 小児医薬品開発におけるM&S活用促進に向けた行政の取組み[1.30MB]

第40回日本臨床薬理学会学術集会、東京、2019年12月

 

• Promotion of Pediatric Drug Development by Industry, Government and Academia – What Has Changed, What Has Been Done and What Is Necessary for the Further Progress? From the perspective of the PMDA[429KB]

第16回DIA日本年会、東京、2019年11月

 

• 小児用医薬品開発促進に向けた行政の取り組み[3.16MB]

第46回日本小児臨床薬理学会学術集会、札幌 、2019年9月

 

• 法改正を踏まえた小児医薬品開発への新たな展開[1.97MB]

第19回CRCと臨床試験のあり方を考える会議2019 in YOKOHAMA、横浜、2019年9月

 

• 国内における小児医薬品の法規制の現状及び今後の展望[3.46MB]

第59回日本先天異常学会合同学術集会、名古屋、2019年7月

 

• Pediatric Extrapolation ICH E11（R1）と現在検討中のICH E11A[1.03MB]

小児医薬品開発ワークショップ（JPMA主催／PMDA後援）、東京、2019年7月

 

• 小児がん領域の最近の薬剤開発[3.41MB]

小児医薬品開発ワークショップ（JPMA主催／PMDA後援）、東京、2019年7月

公表論文等

2023

• 小児用医薬品開発促進に向けた最近の取組み

  崎山美知代
  日本小児臨床薬理学会雑誌 36（1）：151－154

2022

• Global Regulatory and Public Health Initiatives to Advance Pediatric Drug Development for Rare Diseases

Carla Epps, MD, MPH1 ・ Ralph Bax, MD, MA2 ・ Alysha Croker, PhD3 ・ Dionna Green, MD, FCP1 ・ Andrea Gropman, MD, FAAP, FACMG, FANA4 ・ Agnes V. Klein, MD3 ・ Hannah Landry, MSc3 ・ Anne Pariser, MD5 ・ Marc Rosenman, MD6 ・Michiyo Sakiyama, MD7 ・ Junko Sato, PhD7 ・ Kuntal Sen, MD4 ・ Monique Stone, MBBS, FRACP, MD8 ・Fumi Takeuchi, MD, PhD7 ・ Jonathan M. Davis, MD9
Therapeutic Innovation and Regulatory Science 56: 964-975

 

• 小児用医薬品開発における行政の取り組み

堀内大士
日本薬学会誌「ファルマシア」58 （3）：201-206

 

• 欧米における小児医薬品開発の取り組み

中里有希
日本薬学会誌「ファルマシア」58 （3）：207-211

2021

• 小児用医薬品開発に関する海外の動向

前田憲一郎、崎山美知代
医薬品医療機器レギュラトリーサイエンス52（7）：514-519

2020

• 医薬品開発　2. 新生児（ICH-E11）

針生彩
周産期医学vol.50（増刊号）: 9-12

 

• 小児用医薬品の開発における課題と開発促進に向けた取り組み

下川研太
周産期医学vol.50（増刊号）: 13-16

 

• 法改正を踏まえた小児医薬品開発への新たな展開

市川雄大
Jpn Pharmacol Ther 48(12): 2051-2054

 

• Big Data in the Assessment of Pediatric Medication Safety

Ann W. McMahon, William O. Cooper, Jeffrey S. Brown, Bruce Carleton, Finale Doshi-Velez, Isaac Kohane, Jennifer L. Goldman, Mark A. Hoffman, Rishikesan Kamaleswaran, Michiyo Sakiyama,  Shohko Sekine, Miriam C.J.M. Sturkenboom, Mark A. Turner, Robert M. Califf,
Pediatrics 145(2): e20190562

2019

• 新生児の薬物治療を取り巻く状況

関根 祥子、佐藤 淳子
小児科60（9）：1295-1302
 

• 小児への適応外使用の現状と展望

岡田 真由美
小児科臨床72（6）：719-723

 

• Pediatric drug regulation: International perspectives

Victor C. Baum、 Ralph Bax、Dominique Heon、Zhimin Yang、Michiyo Sakiyama
Pediatric Anesthesia 29（6）：572-582

2018

• 小児医薬品をめぐる審査, 規制に関する最近の話題　－小児用医薬品開発における外挿：Pediatric extrapolation－

木島 慎一
PHARM STAGE 18（5）：1

 

• 小児医薬品の承認にむけての課題と国際的なルールの調和について（第17回CRCと臨床試験のあり方を考える会議2017 in名古屋講演録）

平田 雅一
Jpn Pharmacol Ther（薬理と治療） 46（7）：1105-1108

 

• 小児領域のドラッグリポジショニングによる承認薬

崎山 美知代
Current Therapy 36（5）：74-78

2017

• PMDAワークショップ「小児用医薬品の開発促進を目指して～子供の未来のために今できること～」

PMDA 小児医薬品ワーキンググループ
レギュラトリーサイエンス学会誌. 7（2）：145-146

2016

• 小児領域の医薬品開発におけるファーマコメトリクスの活用について

佐藤淳子
臨床薬理. 47（3）：89-104

 

• 小児製剤に関する欧米の取り組み

坂口宏志
PHARM STAGE. 16（3）： 1-2

2015

• 小児製剤に関する欧米の取り組みと日本における今後の課題

坂口宏志、石川資子、崎山美知代
薬剤学. 75（1）：5-8

 

• PMDAにおける小児医薬開発の促進に向けた取り組み PMDA's Challenges in Pediatric Drug Development

関水匡大
レギュラトリーサイエンス学会誌. 5（2）：159-166

2014

• 小児医薬品開発に関する日欧米の状況

崎山美知代
PHARM STAGE. 14（5）：1-3