小児用医薬品をめぐる問題点を整理し、海外との情報交換等を通じて、審査迅速化及び開発促進の方策のための調査等を行います。
（活動期間：2011年11月から）
活動内容
- 過去の審査・相談事例の調査・整理
- 海外規制当局との連携
- 国内ステークホルダー（医療機関、業界団体等）との意見交換
- PMDA内の小児臨床開発に関する意見聴取
海外規制当局との連携
- PMDAとU.S. FDA、EC及びEMA、ヘルスカナダ、オーストラリア保健省薬品・医薬品行政局（TGA）は、Pediatric Cluster Terms of Referenceのもと、小児用医薬品開発に関する情報交換を行い、相互理解を深めています。
（注）厚生労働省及びPMDAとU.S. FDA、EC及びEMA、ヘルスカナダ、並びにTGAは薬事規制情報交換に係る守秘取り決め（Confidentiality Arrangement）を締結しています。
直近5年間の活動
シンポジウム等
- 2022年6月9日に「ICH E11A「小児用医薬品開発における外挿」ガイドライン案説明会」を開催しました。
発表資料等
外部講演
WHO Meeting of the Paediatric Regulatory Network、イスタンブール、トルコ、2024年11月
第21回DIA日本年会2024、東京、2024年10月
EFGCP Pediatric Conference、ブリュッセル、ベルギー（Web講演）、2024年10月
JCCG横紋筋肉腫委員会・横紋筋肉腫家族の会共催公開セミナー、東京、2024年9月
第48回日本小児皮膚科学会学術大会、東京、2024年7月
SIOP Asia 2024、神奈川、2024年6月
DIA米国年会、サンディエゴ、米国、2024年6月
京都府立医科大学 「次世代のがんプロフェッショナル養成プラン」大学院特別講義、Web講演、2024年5月
第44回日本臨床薬理学会学術総会 日本小児臨床薬理学会共催シンポジウム「小児薬物治療を支える小児臨床薬理情報の充実への方策と展望～小児医薬品開発・小児追加承認および育薬に対する産・官・学・病院の役割～」、神戸、2023年12月
AMED生物統計家育成推進事業（東京大学）・国立がん研究センター研究支援センター生物統計部共催セミナー「小児用医薬品開発を目的とした臨床試験の課題解決に向けて」、東京、2023年12月
第39回Pharmacometrics研究会、神奈川、2023年11月
東京小児がん研究グループ（TCCSG）総会、東京、2023年5月
子どもの薬を創る会、Web講演、2023年3月
小児がんゲノム医療フォーラム、東京、2023年1月
第64回日本小児血液・がん学会学術集会、Web講演、2022年11月
第49回日本小児臨床薬理学会学術集会、東京、2022年11月
第49回日本小児臨床薬理学会学術集会、東京、2022年11月
First Exchange Meeting on Facilitating R&D and Scientific Supervision for Pediatric Drugs in China、Web講演、2022年6月
日中医薬健康シンポジウム、Web講演、2022年5月
- 小児医薬品開発に関する相談事例の検討
第125回日本小児科学会学術集会、福島（ポスター発表）、2022年4月
Joint EFGCP/DIA Conference “Better Medicines for Children” 、Web開催、2021年10月
成育医療研究センター 臨床研究開発セミナー、東京、2021年3月
公表論文等
2025
- Requirements and special considerations for drug trials with children across six jurisdictions: 2. Ethics review in the regulatory approval process.
Stewart B, Lepola P, Egger GF, Ali F, Allen AJ, Croker AK, Davidson AJ, Dicks P, Faust SN, Green D, Hovinga C, Klein AV, Langham R, Nakamura H, Pioppo L, Ramroop S, Sakiyama M, Sanchez Vigil de la Villa I, Sato J, Snyder DL, Turner MA, Zaidi S, Zimmerman K, Lacaze-Masmonteil T.
Front Med (Lausanne). 2025; 12: 1539787. Epub 20250211.
2023
- 小児用医薬品開発促進に向けた最近の取組み
崎山美知代
日本小児臨床薬理学会雑誌 36（1）：151－154
2022
- Global Regulatory and Public Health Initiatives to Advance Pediatric Drug Development for Rare Diseases
Carla Epps, MD, MPH1 ・ Ralph Bax, MD, MA2 ・ Alysha Croker, PhD3 ・ Dionna Green, MD, FCP1 ・ Andrea Gropman, MD, FAAP, FACMG, FANA4 ・ Agnes V. Klein, MD3 ・ Hannah Landry, MSc3 ・ Anne Pariser, MD5 ・ Marc Rosenman, MD6 ・Michiyo Sakiyama, MD7 ・ Junko Sato, PhD7 ・ Kuntal Sen, MD4 ・ Monique Stone, MBBS, FRACP, MD8 ・Fumi Takeuchi, MD, PhD7 ・ Jonathan M. Davis, MD9
Therapeutic Innovation and Regulatory Science 56: 964-975
- 小児用医薬品開発における行政の取り組み
堀内大士
日本薬学会誌「ファルマシア」58 （3）：201-206
- 欧米における小児医薬品開発の取り組み
中里有希
日本薬学会誌「ファルマシア」58 （3）：207-211
2021
- 小児用医薬品開発に関する海外の動向
前田憲一郎、崎山美知代
医薬品医療機器レギュラトリーサイエンス52（7）：514-519