小児用医薬品WG

小児用医薬品をめぐる問題点を整理し、海外との情報交換等を通じて、審査迅速化及び開発促進の方策のための調査等を行います。
（活動期間：2011年11月から）

活動内容

• 過去の審査・相談事例の調査・整理
• 海外規制当局との連携
• 国内ステークホルダー（医療機関、業界団体等）との意見交換
•  PMDA内の小児臨床開発に関する意見聴取

海外規制当局との連携

• PMDAとU.S. FDA、EC及びEMA、ヘルスカナダ、オーストラリア保健省薬品・医薬品行政局（TGA）は、Pediatric Cluster Terms of Referenceのもと、小児用医薬品開発に関する情報交換を行い、相互理解を深めています。
  （注）厚生労働省及びPMDAとU.S. FDA、EC及びEMA、ヘルスカナダ、並びにTGAは薬事規制情報交換に係る守秘取り決め（Confidentiality Arrangement）を締結しています。

直近5年間の活動

シンポジウム等

•  2022年6月9日に「ICH E11A「小児用医薬品開発における外挿」ガイドライン案説明会」を開催しました。

 

発表資料等

• 日本の規制当局からの支援と協力[1.10MB]

​第44回日本臨床薬理学会学術総会 日本小児臨床薬理学会共催シンポジウム「小児薬物治療を支える小児臨床薬理情報の充実への方策と展望～小児医薬品開発・小児追加承認および育薬に対する産・官・学・病院の役割～」、神戸、2023年12月

 

• The use of existing knowledge in pediatric drug development[279KB]

AMED生物統計家育成推進事業（東京大学）・国立がん研究センター研究支援センター生物統計部共催セミナー「小児用医薬品開発を目的とした臨床試験の課題解決に向けて」、東京、2023年12月

 

• 小児用医薬品開発におけるファーマコメトリクスの活用と関連ガイドラインの動向[1.08MB]

第39回Pharmacometrics研究会、神奈川、2023年11月

 

• 小児がん領域で承認された医薬品の審査報告書・添付文書を読んでわかること[1.83MB]

東京小児がん研究グループ（TCCSG）総会、東京、2023年5月

 

• 小児用医薬品開発促進に向けた最近の取組み[3.01MB]

子どもの薬を創る会、Web講演、2023年3月

 

• 薬剤承認の仕組みについて ～安心で効果的な薬剤を届けるために～[1.02MB]

小児がんゲノム医療フォーラム、東京、2023年1月

 

• 小児がんに対する薬剤開発[1.61MB]

第64回日本小児血液・がん学会学術集会、Web講演、2022年11月

 

• PBPK モデル解析を利用した医薬品開発の現状と関連ガイドラインの動向[1.88MB]

第49回日本小児臨床薬理学会学術集会、東京、2022年11月

 

• 小児用医薬品開発促進に向けた最近の取組み[3.35MB]

第49回日本小児臨床薬理学会学術集会、東京、2022年11月

 

• Pediatric Drug Development in Japan[548KB]

First Exchange Meeting on Facilitating R&D and Scientific Supervision for Pediatric Drugs in China、Web講演、2022年6月

 

• 小児医薬品の開発促進に向けて[954KB]

日中医薬健康シンポジウム、Web講演、2022年5月

 

• 小児医薬品開発に関する相談事例の検討

第125回日本小児科学会学術集会、福島（ポスター発表）、2022年4月

 

• Paediatric Drug Development in Japan and International Regulatory Collaboration[879KB]

Joint EFGCP/DIA Conference “Better Medicines for Children” 、Web開催、2021年10月

 

• 医薬品医療機器法改正と小児医薬品開発促進への期待[2.46MB]

成育医療研究センター 臨床研究開発セミナー、東京、2021年3月

 

• 小児医薬品の審査について[1.38MB]

第17回DIA日本年会、Web開催、2020年11月

 

• ICH E11と小児医薬品開発[792KB]

第17回DIA日本年会、Web開催、2020年11月

 

• 国内外規制当局の小児医薬品開発への取り組み[1.46MB]

第10回レギュラトリーサイエンス学会学術大会、東京、2020年9月

 

• 医薬品の適正使用に向けて[923KB]

第62回日本小児神経学会学術集会、Web開催、2020年8月

 

• 小児がんの薬剤開発に関する最近の状況[3.13MB]

第3回小児がんのための薬剤開発を考える、東京、2020年1月

公表論文等

2023

• 小児用医薬品開発促進に向けた最近の取組み

崎山美知代
日本小児臨床薬理学会雑誌 36（1）：151－154

2022

• Global Regulatory and Public Health Initiatives to Advance Pediatric Drug Development for Rare Diseases

Carla Epps, MD, MPH1 ・ Ralph Bax, MD, MA2 ・ Alysha Croker, PhD3 ・ Dionna Green, MD, FCP1 ・ Andrea Gropman, MD, FAAP, FACMG, FANA4 ・ Agnes V. Klein, MD3 ・ Hannah Landry, MSc3 ・ Anne Pariser, MD5 ・ Marc Rosenman, MD6 ・Michiyo Sakiyama, MD7 ・ Junko Sato, PhD7 ・ Kuntal Sen, MD4 ・ Monique Stone, MBBS, FRACP, MD8 ・Fumi Takeuchi, MD, PhD7 ・ Jonathan M. Davis, MD9
Therapeutic Innovation and Regulatory Science 56: 964-975

 

• 小児用医薬品開発における行政の取り組み

堀内大士
日本薬学会誌「ファルマシア」58 （3）：201-206

 

• 欧米における小児医薬品開発の取り組み

中里有希
日本薬学会誌「ファルマシア」58 （3）：207-211

2021

• 小児用医薬品開発に関する海外の動向

前田憲一郎、崎山美知代
　医薬品医療機器レギュラトリーサイエンス52（7）：514-519

2020

• 医薬品開発 2. 新生児（ICH-E11）

針生彩
　周産期医学vol.50（増刊号）: 9-12

 

• 小児用医薬品の開発における課題と開発促進に向けた取り組み

下川研太
　周産期医学vol.50（増刊号）: 13-16

 

• 法改正を踏まえた小児医薬品開発への新たな展開

市川雄大
　Jpn Pharmacol Ther 48(12): 2051-2054

 

• Big Data in the Assessment of Pediatric Medication Safety

Ann W. McMahon, William O. Cooper, Jeffrey S. Brown, Bruce Carleton, Finale Doshi-Velez, Isaac Kohane, Jennifer L. Goldman, Mark A. Hoffman, Rishikesan Kamaleswaran, Michiyo Sakiyama,  Shohko Sekine, Miriam C.J.M. Sturkenboom, Mark A. Turner, Robert M. Califf,

Pediatrics 145(2): e20190562

関連通知等

• 小児医薬品に関連する主なガイダンス・ガイドライン

関連リンク

• International Collaboration/ Pediatric Cluster（米国FDA）
• ​Cluster activities（欧州EMA）