背景
医薬品開発において、開発から使用までのそれぞれの段階にわたり、リアルワールドデータ（RWD）及びリアルワールドエビデンス（RWE）が果たす支援の役割は急速に進化している。しかしながら、例えば不均一なデータソースや異なるレベルのデータ品質、データ共有とアクセスのための様々なガバナンスモデルなどによる課題が存在する。世界中の規制当局間の緊密な協力が、これらの課題への対処に役立つだろう。ICMRAは、規制上の意思決定にRWEを用いるための協力の増加を促進することにより、重要な役割を果たすことができる。
COVID-19パンデミックという前例のない課題に対処するために規制当局と研究者が実施した時機を得た作業、ならびに過去2年間を通じて学んだ教訓により、規制当局はデータと経験を効率的に共有できる協力関係を確立または強化してきた。これらの協力関係は、パンデミック以降の医薬品規制にさらに活用することができる。
2022年6月、EMA（欧州医薬品庁）、FDA（米国食品医薬品局）及びHC（カナダ保健省）は、医薬品規制におけるRWEの成果と課題に関する経験を共有し、今後の規制協働の機会を特定するためのICMRAワークショップ（議題は別紙参照）の共同議長を務めた。
協働の機会
2022年6月のRWEに関するICMRAワークショップでは、規制当局が共通の課題に対処し、規制上の意思決定へRWEをさらに組み込むのに役立つ、規制協働の4分野を特定した。
- RWDとRWEの用語の調和:
- 明確な範囲と粒度のレベル（例：ランダム化臨床試験と観察研究に関するもの）を持つ、RWD及びRWEの共通の実務的定義を作成する；
- ICH M14「安全性評価においてRWDを活用する薬剤疫学調査の計画・デザインに関する一般原則」のような既存の活動を活用する。
- RWD及びRWEガイダンスのコンバージェンスとベストプラクティス:
- RWDの品質に関する共通原則；
- RWDの特性解析および発見可能性を促進させるメタデータ；
- 既存の使用例に基づいた、RWEが規制上の意思決定に寄与できる適切なシナリオ；
- 複数の規制管轄で使用できる治験実施計画書/報告書のテンプレート。
- 準備
- RWEに関する国際的な規制協働の強化を通じて、新たな健康上の脅威などの特定の関心テーマに関する専門家グループの迅速な構築を可能にする；
- 重要な公衆衛生上の課題に対処できるよう、異なる国々のRWDを利用した研究を効率的に実施するためのガバナンスおよび手順に関する協力を促進する。
- 透明性
- 事前に定めた治験実施計画書（実施可能性評価の記述を含む）及び試験結果を、公的に利用可能なレジストリに体系的に登録するための共通の原則及び実務を定めること；
- オープンソース、査読付きジャーナルにおける研究結果の公表を促進する。
これらのRWD及びRWEに関する規制協働の可能性がある分野は、ICH、国際標準化機関、および関心のある規制当局のクラスターを含む様々な既存の場を通して前進させることができる。ICMRAは、患者の健康とイノベーションのために、引き続きこの活動の運営に注力していく。
別紙
| セッション | 成果 | 議長と発表者 |
|---|---|---|
| RWEの用語 | RWD/RWEの既存の定義の評価 | John Concato - US FDA Andrew Raven - HC |
| RWDからRWEへ | RWE評価、成功体験、落とし穴からの教訓 | John Concato - US FDA Gustavo Mendes Lima Santos - ANVISA Boitumelo Semete - SAHPRA Fawaz F. Al-Harbi - SFDA Daniel Lottaz & Lorenzo Hess - Swissmedic |
| 国際的なイニシアチブの状況分析 | ICH及びその他の課題や機会、ギャップ、将来の活動に関するイニシアチブからの学び | Melissa Kampman - HC Ron Milo - Weizmann Institute of Science Corinne de Vries - EMA David Moeny - US FDA David Brown - MHRA |
| データソースとメタデータ | 異なるデータソースを使用する際の教訓及びデータ発見可能性（メタデータ）とデータ品質評価の観点 | Xavier Kurz - EMA Ana Cochino - EMA Sreemanee Dorajoo - HSA Jun Zhao - NMPA/CDE Peter Mol - CBG-MEB |
| 連合及びその他データネットワーク | 世界中で使用されている連合データネットワークとその課題と機会の探究 | Melissa Kampman - HC Jesper Kjaer - DKMA Azumi Takano - PMDA Patricia Bright - US FDA |
| その他の関心トピック | 他の地域で関心のある特定のトピックの洞察（例：ゲノム薬理学） | Catherine Cohet - EMA Sarah Vaughan - MHRA Maria Gordillo-Maranon - EMA |
| 結論 | RWEを推進するための活動における国際調和に関するステートメント案 | Peter Arlett - EMA Melissa Kampman - HC John Concato - US FDA |