遺伝子治療関連情報

基準等

• 遺伝子治療用医薬品における確認申請制度の廃止について（平成25年7月1日 薬食発0701第13号）
• 遺伝子治療用製品等及び遺伝子組換え生物等に関する報告について（平成27年6月23日 薬食審査発0623第1号 薬食機参発0623第1号）
• 遺伝子治療用製品等の品質及び安全性の確保について（令和元年7月9日 薬生機審発0709第2号）

＜旧課長通知＞遺伝子治療用医薬品の品質及び安全性の確保について（平成25年7月1日 薬食審査発0701第4号）

• 遺伝子治療等臨床研究に関する指針＊遺伝子治療等の治験についても当該指針は適応範囲としています

製品開発について

• ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療用製品等の品質・安全性等の考慮事項に関する報告書 （2020年2月7日）

国際比較を加えた英文概要版 “Aspects of Gene Therapy Products Using Current Genome-Editing Technology in Japan” は、European Society of Gene & Cell Therapyなど9つの国際学会の機関誌であるHuman Gene Therapy誌に掲載されました（Volume 31, Issue 19-20, 1043-1053, 2020）。

• AAVベクターの製造・品質に関するリフレクションペーパー

革新的医薬品・医療機器・再生医療製品実用化促進事業、国立成育医療研究センター病院
総括研究代表者（所属機関）：小野寺雅史（国立成育医療研究センター 研究所 成育遺伝研究部）

国際調和活動

ICH（International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use）

• ICH Considerations

ICH見解「ウイルスとベクターの排出に関する基本的な考え方」について
ICH見解「腫瘍溶解性ウイルス」について
ICH見解「生殖細胞への遺伝子治療用ベクターの意図しない組み込みリスクに対応するための基本的考え方」について

• S12 EWG Non-clincial Biodistribution Considerations for Gene Therapy Products

シンポジウム・学会等

第6回 遺伝子治療臨床試験トレーニングコース（2021年9月8日開催）

• AAVベクター製品の品質管理に関する留意点
• AAVベクター製品の非臨床安全性評価に関する留意点
• 臨床試験計画における留意点