カルタヘナ法に係る申請

医薬品等分野におけるカルタヘナ法の概要

• 遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（カルタヘナ法）に基づき、第一種使用等（法第2条第6項の拡散防止措置を執らないで行う使用等）を行おうとする場合は、主務大臣（厚生労働大臣及び環境大臣）の承認が必要です。
• また、産業利用上の第二種使用等（法第2条第6項に示されている、施設、設備その他の構造物の外の大気、水又は土壌中への遺伝子組換え生物等の拡散を防止する意図をもって行う使用等）を行おうとする場合は、主務大臣（厚生労働大臣）の確認が必要です（ただし、運搬や保管のみの場合、GILSP告示に定められたGILSP遺伝子組換え微生物の使用等を除きます）。
• PMDAでは、医薬品分野における第一種使用等の承認と第二種使用等の確認に関する審査等を行っています。

医薬品等分野におけるカルタへナ法に基づく第一種／第二種の申請時期について​

医薬品等分野におけるカルタへナ法に基づく申請等に関する相談について

• 2019年度より、カルタヘナ法に基づく申請等に関する相談（対面助言・事前面談）を行っています。
• カルタへナ法関連相談事前面談では、対面助言実施に当たっての論点整理・資料整備や、申請内容に関するご質問を承っております。事前面談をぜひご活用ください。

（参考）

• カルタへナ相談の概要資料 [693KB]
• カルタへナ相談のページ（PMDAウェブサイトリンク）

医薬品等分野におけるカルタへナ法に基づく申請に対する審査等の状況

​

• 参考論文：近年の遺伝子治療用製品等に対する環境影響評価規制の日米欧比較

Japanese Pharmaceutical Regulations of Engineered Viral Vectors for Medical Use Compared with those in the United States and the European Union（外部リンク）
Clin Pharmacol Ther. 2022. doi:10.1002/cpt.2788. PMID: 36404404

第一種使用規程承認申請の概要

第一種使用規程の変更申請の概要

（様式）第一種使用規程承認申請（変更申請共通）・変更届

2.1．第一種使用規程承認申請（変更申請共通）

＜第一種使用規程承認申請書＞

• 第一種使用規程承認申請書（施行規則様式第1） [22KB]

（第一種使用規程承認申請書の記載例）

• アデノ随伴ウイルス（2023年（令和5年）4月版） [41KB]
• アデノウイルス、ヘルペスウイルス（2023年（令和5年）4月版） [49KB]
• レンチウイルス等遺伝子導入細胞（2021年（令和3年）12月版） [28KB]

＜生物多様性影響評価書＞

• 生物多様性影響評価書（2007年（平成19年）9月13日付け薬食発第0913005号別紙様式） [23KB]

（生物多様性影響評価書の記載例）

• 第一種使用規程承認申請書における生物多様性影響評価書の記載に当たっての留意事項に関する補足解説（2023年（令和5年）4月版） [41KB]

（参考）英語版：Supplementary Explanation on Points to Consider for Preparing Biological Diversity Risk Assessment Report in Application for Approval of Type-1 Use Regulations[457KB]

• アデノ随伴ウイルス（2023年（令和5年）2月版） [76KB]

＜第一種変更申請時の追加資料＞

• 新旧対照表（記載例） [32KB]

2.2．第一種使用規程承認申請書の差換え

• 差換え願（2023年（令和5年）6月30日付けQ&A　別紙5）（新旧対照表記載例付）［34KB］

2.3．第一種住所等変更届出

• 住所等変更届出書（施行規則様式第2） [21KB]

対象となる変更手続：氏名及び住所（法人にあたっては、その名称、代表者の指名及び主たる事務所の所在地（カルタへナ法第4条第2項第1号に掲げる事項））

2.4．第一種変更申請後の届出

• 変更届出書（2023年（令和5年）6月30日付けQ&A　別紙2） [28KB]

変更届出書については、変更後の使用等の開始から2週間を目処に厚生労働省医薬局医薬品審査管理課又は医療機器審査管理課に直接提出してください。

2.5．第一種使用等の状況報告等

• 遺伝子組換え生物等状況報告書（2023年（令和5年）6月30日付けQ&A　別紙5） [30KB]
• 遺伝子治療用製品等状況報告書（2023年（令和5年）6月30日付けQ&A　別紙6） [30KB]
• 遺伝子治療用製品等又は遺伝子組換え生物等の評価に影響を及ぼす知見について（2023年（令和5年）6月30日付けQ&A　別紙7） [29KB]

注意：状況報告等はPMDAで受付しておりません。厚生労働省医薬局医薬品審査管理課又は医療機器審査管理課に直接提出してください。

第二種使用等拡散防止措置確認申請の概要

（様式）第二種使用等拡散防止措置確認申請・変更届

3.1．第二種使用等拡散防止措置確認申請

＜第二種使用等拡散防止措置確認申請書＞

• 第二種使用等拡散防止措置確認申請書（産業二種省令様式第1） [37KB]

（第二種使用等拡散防止措置確認申請書のチェックリスト）

• 第二種使用等拡散防止措置確認申請書（遺伝子組換え微生物）チェックリスト（2024年（令和6年）6月版） [573KB]

（第二種使用等拡散防止措置確認申請書の記載例）

• 汎用記載例（2024年（令和6年）9月版）[475KB]
• アデノ随伴ウイルス（2024年（令和6年）9月版） [81KB]
• 品質試験のみを行う製造所（2024年（令和6年）9月版） [179KB]
• CAR-T（CAR導入ベクターの製造＋CAR-T細胞の製造）（2024年（令和6年）9月版） [79KB]

3.2．第二種使用等拡散防止措置確認申請書の差換え

• 差換え願（2023年（令和5年）6月30日付けQ&A　別紙9）（新旧対照表記載例付） [119KB]

3.3．第二種住所等変更届出

• 住所等変更届出書（2023年（令和5年）6月30日付けQ&A 別紙4）（記載例付） [29KB]

対象となる第二種住所等変更手続

• 申請者の名称（会社名、大学名、病院名等）、所在地の変更
• 代表者（代表取締役社長、学長、病院長等）の交代に伴う氏名の変更
• 製造所の名称、所在地の変更

3.4．第二種使用等の軽微変更届出

• 軽微変更届出書（2023年（令和5年）6月30日付けQ&A　別紙3）（新旧対照表記載例付） [134KB]

対象となる軽微変更手続については、カルタへナ法Q&A [332KB]の問33, 34をご参照ください。
その上でご質問がある場合は、カルタへナ法関連相談事前面談をお申し込みください。

3.5．第二種使用等の状況報告等

• 遺伝子組換え生物等状況報告書（2023年（令和5年）6月30日付けQ&A　別紙5） [30KB]
• 遺伝子治療用製品等状況報告書（2023年（令和5年）6月30日付けQ&A　別紙6） [30KB]
• 遺伝子治療用製品等又は遺伝子組換え生物等の評価に影響を及ぼす知見について（2023年（令和5年）6月30日付けQ&A　別紙7） [29KB]

注意：状況報告等はPMDAで受付しておりません。厚生労働省医薬局医薬品審査管理課又は医療機器審査管理課に直接提出してください。

• 2022年12月1日より以下の手続について申請電子データシステム（ゲートウェイシステム）によるオンライン提出が可能になりました。
• なお、オンライン提出を行うためには、事前にゲートウェイシステムへのユーザー登録や電子証明書の取得が必要です。
• 詳しくはゲートウェイシステムのウェブサイトでご確認ください。

【申請電子データシステム（ゲートウェイシステム）ウェブサイト】

URL: https://esg.pmda.go.jp/Ssk/comn001p01.init（外部リンク）

カルタへナ申請・変更届の提出先

【PMDA再生医療製品等審査部宛】

• 第一種使用規程承認申請
• 第一種使用規程変更申請
• 第二種使用等拡散防止措置確認申請
• 第一種住所等変更届出
• 第二種住所等変更届出
• 第二種軽微変更届出

【厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長宛】＜医薬品、医薬部外品又は化粧品の場合＞

• 遺伝子治療用製品等又は遺伝子組換え生物等の評価に影響を及ぼす知見を発見した場合の報告
• 遺伝子組換え生物等の状況報告
• 遺伝子治療用製品等の状況報告
• 第一種使用規程変更届出

【厚生労働省医薬局医療機器審査管理課長宛】＜医療機器、体外診断用医薬品又は再生医療等製品の場合＞

• 遺伝子治療用製品等又は遺伝子組換え生物等の評価に影響を及ぼす知見を発見した場合の報告
• 遺伝子組換え生物等の状況報告
• 遺伝子治療用製品等の状況報告
• 第一種使用規程変更届出

4.1.カルタへナオンライン申請・変更届の関連通知

• 「カルタヘナ法に基づく手続のオンライン化について」の一部改正について 2023年（令和5年）8月29日[132KB]

様式番号・名称の更新に伴う一部改正通知です。最新の様式は一部改正通知をご確認ください。

• カルタヘナ法に基づく手続のオンライン化について（2022年（令和4年）12月1日） [350KB]

第一種申請等関係

5.1．生物多様性影響評価実施要領（6省共同告示）

• 遺伝子組換え生物等の第一種使用等による生物多様性影響評価実施要領（2003年（平成15年）財務・文部科学・厚生労働・農林水産・経済産業・環境省告示第2号） [252KB]

5.2．生物多様性影響評価留意事項（局長通知）

• 遺伝子組換え生物等含有医薬品等の第一種使用規程の承認申請に必要な生物多様性影響の評価を実施する際の留意事項について（2007年（平成19年）9月13日 薬食発第0913005号） [167KB]
• 「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律の施行について」等の一部改正について（2013年（平成25年）7月1日 薬食発0701第10号） [50KB]

第二種申請等関係

5.3．産業利用二種省令

• 遺伝子組換え生物等の第二種使用等のうち産業上の使用等に当たって執るべき拡散防止措置等を定める省令（2004年（平成16年）財務・厚生労働・農林水産・経済産業・環境省令第1号） [328KB]

最終改正：2022年（令和4年）6月24日財務・厚生労働・農林水産・経済産業・環境省令第2号

5.4．産業利用二種省令（局長通知）

• 遺伝子組換え微生物の使用等による医薬品等の製造における拡散防止措置等について（2004年（平成16年）2月19日 薬食発第0219011号） [102KB]

5.5．申請書記載例（事務連絡）

• 遺伝子組換え生物等の第二種使用等に当たって執るべき拡散防止措置が定められていない場合の拡散防止措置の確認に関する申請書の記載例について（2004年（平成16年）7月30日 事務連絡） [1330KB]

5.6．GILSP遺伝子組換え生物等リスト

厚生労働省GILSPリスト

• 遺伝子組換え生物等の第二種使用等のうち産業上の使用等に当たって執るべき拡散防止措置等を定める省令別表第一号に基づき厚生労働大臣が定めるGILSP遺伝子組換え微生物の一部を改正する件（令和6年（2024年）9月26日厚生労働省告示第304号）[218KB]

（参考）遺伝子組換え生物等の第二種使用等のうち産業上の使用等に当たって執るべき拡散防止措置等を定める省令別表第一号に基づき厚生労働大臣が定めるGILSP遺伝子組換え微生物（2004年（平成16年）厚生労働省告示第27号）改正反映版 [335KB]

（参考）経済産業省GILSPリスト

• 遺伝子組換え生物等の第二種使用等のうち産業上の使用等に当たって執るべき拡散防止措置等を定める省令別表第一号の規定に基づき経済産業大臣が定めるGILSP遺伝子組換え微生物（2004年（平成16年）経済産業省告示第十三号） [761KB]（外部リンク）

最終改正：2023年（令和5年）12月20日経済産業省告示第160号

5.7．GILSP告示の改正について（局長通知）

• GILSP 告示の一部を改正する件について（2015年（平成27年）6月23日 薬食発0623第2号） [96KB]

5.8．輸出入届、製造・終了報告、軽微変更届等

• 遺伝子治療用製品等及び遺伝子組換え生物等に関する報告について（2015年（平成27年）6月23日 薬食審査発0623第1号 薬食機参発0623第1号） [130KB]

その他（第一種／第二種共通）

シンポジウム・学会発表

6.1．2024年7月15日開催JSGCT教育プログラム2024

• 遺伝子治療における遺伝子組換え生物の取扱いについて［9.56MB］

6.2．令和5年（2023年）5月22日開催 日本製薬工業協会 バイオ医薬品委員会 技術実務委員会 特別講演会

• 遺伝子治療用製品等を用いる場合のカルタヘナ法等の規制と最近の審査の考え方[9.11MB]

説明事項

1. カルタヘナ法の基礎
2. カルタヘナ法の運用改善について
3. 実務関連議論

6.3．令和4年（2022年）2月24日開催　日本製薬工業協会 バイオ医薬品委員会 技術実務委員会 特別講演会

• 遺伝子治療用製品等を用いる場合のカルタヘナ法等の規制と最近の審査の考え方[3.16MB]

説明事項

1. カルタヘナ法の基礎
2. カルタヘナ法の運用改善について
3. 実務関連議論（最新の第一種使用規程審査の考え方、個室管理に係る考え方、家畜伝染病予防法）
4. 第二種使用等拡散防止措置確認申請について

参考論文

​6.4．近年の遺伝子治療用製品等に対する環境影響評価規制の日米欧比較

• Japanese Pharmaceutical Regulations of Engineered Viral Vectors for Medical Use Compared with those in the United States and the European Union（外部リンク）

Clin Pharmacol Ther. 2022. doi:10.1002/cpt.2788. PMID: 36404404

• 申請書等の提出又は申請等の手続方法に係るご質問は下記メールアドレスにお送りください。

PMDA再生医療製品等審査部
E-mail：cartagena[at]pmda.go.jp（迷惑メール防止対策をしているため、[at]を半角のアットマークに置き換えてください。）
電話番号：03-3506-9471

• なお、申請等の内容に関係する場合はカルタへナ法関連相談事前面談をお申し込みください。
• 申請等の内容に関係するご質問を上記メールアドレスにお送りいただいた場合には、カルタへナ法関連相談事前面談をご案内させていただきます。