重篤な疾患であって有効な治療法が乏しく患者数が少ない疾患等を対象とする医薬品については、我が国での治験実施が困難又は実施可能であっても治験の実施にかなりの長時間を要する場合、「医薬品の条件付き早期承認制度の実施について」（2017年（平成29年）10月20日付け薬生薬審発1020第1号）に基づき、状況に応じて個別に検討し、検証的試験の成績を求めることなく、市販後に必要な調査等を実施することを承認条件として当該医薬品の製造販売承認が行われてきたところです。
なお、この制度は2020年（令和2年）9月1日に法制化され、2026年（令和8年）5月1日に、薬事審議会の意見を聴いて、当該医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性に関する調査の実施を条件とするほか、適正な使用の確保のために必要な措置の実施その他の必要な条件を付してその品目に係る承認を与えることができるものとして、「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律の一部を改正する法律」（2025年（令和7年）法律第37号）が施行されました。
PMDAとしても、厚生労働省とともに、当該制度に取り組んでまいります。
関連通知
- 「医薬品の条件付承認の取扱いについて」（2026年（令和8年）2月27日付け医薬薬審発0227第6号）[188KB]
- 「条件付承認された医薬品における承認後の品質、有効性及び安全性に関する調査に際し添付すべき資料について」（2026年（令和8年）2月27日付け医薬薬審発0227第7号）[327KB]
- 「医薬品の条件付き承認の取扱いについて」の一部改正について（2024年（令和6年）10月23日付け事務連絡）[225KB]/ English Version[122KB]
- 「医薬品の条件付き承認の取扱いについて」（2020年（令和2年）8月31日付け薬生薬審発0831第2号）[190KB]
- 「条件付き承認された医薬品における承認後の品質、有効性及び安全性に関する調査に際し添付すべき資料について」（2020年（令和2年）8月31日付け薬生薬審発0831第3号）[548KB]
- 「医薬品の条件付き早期承認制度の実施について」（2017年（平成29年）10月20日付け薬生薬審発1020第1号）[174KB]/ English Version[301KB]
- 「医薬品の条件付き早期承認制度に関する質疑応答集（Q&A）について」（2018年（平成30年）1月19日付け事務連絡）[199KB]
関連情報等
- 対面助言
医薬品の条件付承認制度によって承認申請を行うことを希望する場合は、「医薬品条件付き承認品目該当性相談」を実施する必要があります。
対面助言の実施要綱及び相談の詳細はこちら