小児用医薬品開発計画確認相談について
1.1.概要
「成人を対象とした医薬品の開発期間中に行う小児用医薬品の開発計画の策定について」（2024年（令和6年）1月12日医薬薬審発0112第3号。2024年（令和6年）3月29日一部改正）2．（1）に基づいて、小児を対象とした医薬品の開発計画の確認に特化して設置する相談であり、原則、書面による助言とします。
新有効成分又は新効能等の医薬品について、成人を対象とした医薬品の開発（効能・効果の追加に係る開発を含む。）を行う場合で、成人を対象とした開発の対象となる効能・効果に係る小児用医薬品の開発計画の確認を行うもの。
ただし、小児を対象とした臨床試験の実施を計画している場合であって、成人を対象とした開発に係る臨床試験デザイン等に関して機構との治験相談を実施している、かつ、成人を対象とした医薬品の承認申請を行うまでの段階にある場合に限ります。
なお、以下に例示する相談内容については本相談の対象外となります。
- 臨床試験デザインの妥当性及び申請データパッケージの充足性に係る相談
- 成人と小児における効能・効果が異なる医薬品における、小児の開発計画に係る相談
- 小児を対象とした治験を実施する予定がない、リアルワールドデータ、モデリング&シミュレーションの活用等による開発計画に係る相談
詳細は、実施要綱等通知の別添35[163KB]をご覧ください。
1.2.手数料表
| 相談区分 | 手数料額 |
|---|---|
| 小児用医薬品開発計画確認相談 | 1,541,600円
ただし、国庫補助による「小児・希少疾病用医薬品等薬事相談センター事業」についての通知[216KB]に記載の条件に合致する場合は、0円 |
関連通知等
- 「成人を対象とした医薬品の開発期間中に行う小児用医薬品の 開発計画の策定について」の一部改正について（2024年（令和6年）3月29日医薬薬審発0329第1号厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長通知）[195KB]
- 成人を対象とした医薬品の開発期間中に行う小児用医薬品の開発計画の策定についての質疑応答集（Q&A）について（2024年（令和6年）3月29日厚生労働省医薬局医薬品審査管理課事務連絡）[196KB]
相談の流れ（概要及び手続）
注意事項
申込書等に記載される内容、特にご担当者の連絡先（電話番号、ファクシミリ番号、電子メールアドレス）に間違いがないことをご確認の上、各種書類を提出くださいますようお願いいたします。
2.1.事前面談（必須）
相談申込みの前に、事前面談を申し込み、本相談の該当性、確認を希望する開発計画の概略、提出資料の内容、申込書及び資料搬入予定時期、相談記録確定時期等について、機構の担当者と事前の打合せを必ず行ってください。
事前面談の申込手順等の詳細は、事前面談のWebページをご確認ください。
【事前面談申込み時の注意点】
別紙様式7「医薬品事前面談質問申込書」の［質問事項］欄における表題に「小児用医薬品開発計画確認相談に先立つ事前面談」、相談区分欄に「小児用医薬品開発計画確認相談」と記入してください。また、本相談の対象となることの説明（予定される効能・効果、成人を対象とした開発に係る臨床試験デザイン等に関して実施した治験相談の受付番号、相談区分及び相談年月日、成人を対象とした医薬品の承認申請予定時期を含む。）、開発の経緯図を含む開発計画の概略、提出予定の相談資料の概要、希望する相談のスケジュール等をまとめた資料を提出してください。
2.2.相談の実施依頼
事前面談実施の上、小児用医薬品開発計画確認相談の実施を希望する場合は、実施依頼書に必要事項を記入し、電子メールにより提出してください。
（注）様式第58号の「小児用医薬品開発計画確認相談申込書」の表題部分を「小児用医薬品開発計画確認相談実施依頼書」と修正して使用してください。
提出先は4.をご確認ください。
受付時期
月曜日から金曜日（国民の祝日等の休日を除く） 午前9時30分 から 午後5時（厳守）
様式ダウンロード等
- 様式第58号：小児用医薬品開発計画確認相談申込書
（注） 相談申込者の押印は不要です。
メール提出時のお願い
（注）実施依頼書は、テキスト認識可能なファイル（Word又はPDF等）で提出してください。
（注）メールの件名は、「実施依頼書_会社名、治験成分記号等」としてください。
同一品目について複数の相談を同日に申し込む場合には、末尾に（1）、（2）等と附番してください。
例）実施依頼書_○○製薬、PMD2020A
2.3.相談の実施等のお知らせ
実施依頼書の受付日から起算して原則5勤務日以内に「対面助言実施のご案内」によりお知らせします。
お知らせは調整状況により遅れる場合があります。1日から2日経っても連絡がない場合は審査マネジメント部審査マネジメント課までお問い合わせください。
2.4.手数料振込と申込
「対面助言実施のご案内」を受信した日の翌日から起算して15勤務日以内又は事前面談においてあらかじめ取り決めた資料搬入日のいずれか早い期日までに手数料を振り込んだ上で、「小児用医薬品開発計画確認相談申込書」に振込金受取書等の写しを添付して、「対面助言実施のご案内」に記載した申込書提出日に電子メールによりお申込みください。
電子メールによる提出が困難な場合は、2.5（3）の方法により相談資料と併せて、電子ファイルで提出してください。
郵送の場合には、封筒の表に「小児用医薬品開発計画確認相談申込書在中」と朱書きしてください。
申込み先は4.をご確認ください。
各種手数料についてはこちら
様式ダウンロード等
- 様式第58号：小児用医薬品開発計画確認相談申込書
（注） 相談申込者の押印は不要です。
メール提出時のお願い
（注）申込書は、テキスト認識可能なファイル（Word又はPDF等）で提出してください。
（注）申込書提出時には電子メールの件名を次のように記載してください。：申込書_受付番号○○（会社名）
2.5.資料の提出
（1）相談資料には、以下の情報を含めてください。
- 当該医薬品の開発計画の全体像（開発の経緯図、品目の背景や成人の開発状況等を含む開発計画の概略、海外における開発状況等）
- 小児用医薬品として開発することの意義
- 本邦における小児開発計画の骨子（臨床試験デザイン、被験者数、実施時期等を含む計画概要）
なお、治験計画届の届出を要する開発計画にあっては、治験計画届を届け出る時期、治験計画届の届出を要しない治験を実施する開発計画にあっては、当該治験の治験実施計画書に記載する実施期間の開始日を示してください。
（2）申込書提出以降、事前面談においてあらかじめ取り決めた期限までに提出してください。
通常期日は「対面助言のご案内」に記載しています。
（3）提出方法：以下のいずれかにより4.の提出先へご提出ください。
- 電子媒体1部（CD又はDVD）の郵送又は持参
- 申請電子データシステム（ゲートウェイシステム）を利用したオンライン提出
（4）相談資料の提出に際しては以下の留意事項を必ず事前に確認してください。
提出資料の作成方法・提出にあたっての留意事項
2.6.対面助言の実施
提出された資料については、必要に応じて、相談者に対するヒアリング及び照会などを行うことがあります。
事前面談により事前に合意した資料提出から40勤務日以内を目途に、相談記録を作成し、相談者に伝達します。
実施要綱・手数料等関連通知
実施要綱・手数料等関連通知はこちら小児用医薬品開発計画確認相談についてのお申込・提出先及びお問合せ先
独立行政法人 医薬品医療機器総合機構 審査マネジメント部 審査マネジメント課
〒100-0013 東京都千代田区霞が関3-3-2 新霞が関ビル
- 電話番号（ダイヤルイン）：03-3506-9556
- ファックス番号：03-3506-9443
- 電子メール：shinyaku-uketsuke[at]pmda.go.jp（[at]を半角のアットマークに置き換えてください。添付ファイルは10MBまでとしてください。1回のメールで送付できない場合は、受付後に担当者に直接送付してください。）
お問合せに関しては、午前9時30分から午後5時まで（土曜日、日曜日及び国民の祝日を除く）となっております。