治験届に関するFAQ

PMDAに寄せられた治験届の提出に関する問合せをQ&A形式でまとめましたので、参考にしてください。

以下のFAQの番号は、 令和2年8月31日に発出された以下の通知の番号になります。

• 「治験の依頼をしようとする者による薬物に係る治験の計画の届出等に関する取扱いについて」（令和2年8月31日付け薬生薬審発0831第10号厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課長通知、以下、「企業治験通知」という。）
• 「自ら治験を実施しようとする者による薬物に係る治験の計画の届出等に関する取扱いについて」（令和2年8月31日付け薬生薬審発0831第11号厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課長通知、以下、「医師主導治験通知」という。）

なお、以下のFAQにおいて、以下の略語を用います。

1. 治験届（新様式）の届出事項についての質問

＜「3.主たる被験薬に関する届出事項」について＞
≪3.（4）届出区分≫
Q1-1
届出区分は届書ごとに判断するのか。

A1-1
そのとおり。
例えば、30日調査対象の治験計画届書（届出回数1回、届出区分「1」）を提出した後、分担医師の変更を治験計画変更届書（届出回数1回、変更回数1回）で届け出る場合、当該治験計画変更届書（届出回数1回、変更回数1回）は、届出区分「1」（30日調査対象の届書）又は届出区分「2」（「企業治験通知の記の1.（7）①エ及び②ウに該当する届書」又は「医師主導治験通知の本通知の記の1.（8）①エ及び②ウに該当する届書」）には該当しないため、届出区分「3」とすること。

≪3.（15）備考≫
Q1-2
複数の被験薬を用いる治験において、主たる被験薬が承認又は開発中止となったが、改めて主たる被験薬を選択して治験計画届書を届け出ない場合、当該主たる被験薬について、備考欄に「被験薬●●は、国内承認取得済みである」旨記載することでよいか。

A1-2
よい。

＜4.治験使用薬、治験使用機器相当、治験使用製品相当（主たる被験薬を除く。）の情報＞
≪4.（2）治験使用薬、治験使用機器相当、治験使用製品相当の記号・名称等≫
Q1-3
複数の被験薬を用いる治験について、旧様式で被験薬ごとに治験計画届書を提出した。一部の被験薬のコホートが終了し、コホートが終了した被験薬については、旧様式で治験終了届書又は治験中止届書を提出した。治験終了届書又は治験中止届書を提出した被験薬について、様式切替え治験計画届書に記載すべきか。

A1-3
記載しないことで差し支えない。

Q1-4
「被験薬以外の治験使用薬の場合は、一般的名称（JANを入力し、JANが付されていない場合にはINN）を入力すること。」とあるが、本邦における開発の計画がない等により、一般的名称が定められていない被験薬以外の治験使用薬について、「治験使用薬、治験使用機器相当、治験使用製品相当（主たる被験薬を除く。）の情報」の項に記載する場合、「治験使用薬、治験使用機器相当、治験使用製品相当の記号・名称等」の「記号・名称等」及び「記号・名称等の種類」の項は、具体的にどのように記載すればよいか。

A1-4
「記号・名称等」に「M_主たる被験薬の治験成分記号_任意の記号」を入力し、「記号・名称等の種類」は「その他」を選択すること。

Q1-5
治験使用機器相当又は治験使用製品相当について、「治験使用薬、治験使用機器相当、治験使用製品相当（主たる被験薬を除く。）の情報」の項に記載する場合、具体的にどのように記載すればよいか。

A1-5
下表を参考に対応すること。また、図又は表が含まれる等で該当項目に記載が困難な場合は、図又は表を含む別紙を作成し、届書添付資料として提出すること。なお、別紙は毎回添付する必要はなく、変更があった場合のみ届書添付資料として提出することでよい。

表1. 治験使用機器相当を記載する場合

表2. 治験使用製品相当を記載する場合

≪4.（5）治験使用薬、治験使用機器相当、治験使用製品相当（主たる被験薬を除く。）の届出事項≫

Q1-6
旧様式の治験計画届書又は治験計画変更届書を新様式に切り替える際の治験計画届書（以下、「様式切替え治験計画届書」）における「治験使用薬・治験使用機器相当・治験使用製品相当（主たる被験薬を除く。）の届出事項」の「30日調査対応被験薬区分」は、何を記載すべきか。

A1-6
空欄とすること。

＜5.実施医療機関ごとの事項＞
Q1-7
実施医療機関が統廃合され実施医療機関の名称が変更になった場合、実施医療機関の名称を変更することでよいか。

A1-7
実施医療機関の名称を変更するのではなく、以下の対応を行うこと。

• 統廃合前の実施医療機関に関する内容については、削除せずに、「備考」欄に統廃合された旨を記載する
• 統廃合後の実施医療機関に関する内容については、新たな実施医療機関として届け出る
• 「治験使用薬、治験使用機器相当、治験使用製品相当の数量情報」及び「実施医療機関被験者数」については、統廃合後の実施医療機関のみ確定した数値を記載し、統廃合前の実施医療機関については「0」とする

＜変更年月日等＞
Q1-8
治験計画変更届書において、以下①～③の届出を行う場合、届書の開始日年月日及び変更年月日をどのように記載すればよいか。
　①　30日調査対象の被験薬を追加する場合
　②　30日調査対象外の被験薬を追加する場合又は本邦において安全性情報が十分に蓄積されていない治験使用薬（被験薬を除く。）を追加する場合
　③　目的又は対象疾患を変更する場合

A1-8
企業治験通知及び医師主導治験通知の別添1において「変更年月日については、変更後の内容での開始（予定）日を変更（予定）年月日として記載等すること。」とされていることを踏まえ、それぞれ以下のとおり対応すること。開始日年月日を変更する必要はない。
①届書「治験使用薬、治験使用機器相当、治験使用製品相当（主たる被験薬を除く。）」欄における当該被験薬の追加日付を届出日から30日以降の日付とすること。
②届書「治験使用薬、治験使用機器相当、治験使用製品相当（主たる被験薬を除く。）」欄における当該被験薬又は治験使用薬の追加日付を届出日から2週間程度以降の日付とすること。
③届書「目的」欄又は「対象疾患」欄の変更日付を届出日から2週間程度以降の日付とすること。
なお、企業治験通知の記の1.（7）①又は医師主導治験通知の記の1.（8）①に基づき治験計画届書を届け出る場合は、従前どおり、開始日年月日を30日目以降又は2週間程度以降の日付とすること。

2. 治験届（新様式）の提出についての質問

Q2-1
以下の治験計画変更届書を届け出る場合、届書に添付すべき資料は何か。

• 30日調査対象外の被験薬を追加する場合
• 本邦において安全性情報が十分に蓄積されていない治験使用薬（被験薬を除く。）を追加する場合
• 目的を変更する場合
• 対象疾患を変更する場合

A2-1
既に企業治験通知及び医師主導治験通知に記載されているとおり、届書に添付すべき資料は、次のとおりである。

• 当該治験の依頼を科学的に正当と判断した理由を記した文書（前回届出以降の新たな試験結果及び情報の概要に関する記述を含むものであること。）
• 治験実施計画書
• インフォームド・コンセントに用いられる説明文書及び同意文書（複数の実施医療機関で同じ内容のものが用いられる場合には、そのうちの一つを添付することで差し支えないこと。）
• 症例報告書の見本（治験実施計画書において、症例報告書に記載すべき事項が十分に読み取れる場合は、提出は不要であること。）
• 最新の治験薬概要書（ただし、治験の依頼をしようとする者が、複数の被験薬を用いる治験を実施する場合で、自らが製造販売する予定の被験薬と併用するものの、他社が製造販売している等の理由で、治験薬概要書を準備出来ない場合は、本邦で既承認の有効成分であり、治験の依頼をしようとする者が当該被験薬を治験に用いるにあたり被験薬の安全性を担保出来ると考える場合に限り、当該被験薬の治験薬概要書に代わり、当該被験薬の最新の科学的知見を記載した文書（添付文書、インタビューフォーム、学術論文等）とすることで差し支えない。）。なお、学術論文等を提出する場合は、概略をまとめた文書もあわせて添付すること。
• 被験薬以外の治験使用薬に係る最新の科学的知見を記載した文書（添付文書、インタビューフォーム、学術論文等）。なお、学術論文等を提出する場合は、概略をまとめた文書もあわせて添付すること。
  また、被験薬については、必要に応じて次の資料を添付すること。
• DNA反応性（変異原性）不純物の評価及び管理に関する資料（「「潜在的発がんリスクを低減するための医薬品中DNA反応性（変異原性）不純物の評価及び管理ガイドラインについて」の一部改正について」（平成30年6月27日付け薬生薬審発0627第1号厚生労働省医薬・生活衛生局審査管理課長通知）参照）

Q2-2
被験薬以外の治験使用薬について、治験では2種類以上の異なる製剤（例えば、経口剤及び注射剤）を使用するものの、一般的名称が同じであるため、届書「治験使用薬、治験使用機器相当、治験使用製品相当（主たる被験薬を除く。）の情報」の「記号・名称等」の項に一般的名称を記載した。上記の場合、被験薬以外の治験使用薬に係る最新の科学的知見を記載した文書を製剤ごとに提出する必要があるか。

A2-2
投与経路ごと、代表する製剤の被験薬以外の治験使用薬に係る最新の科学的知見を記載した文書を提出する必要がある。例えば、届書「治験使用薬、治験使用機器相当、治験使用製品相当（主たる被験薬を除く。）の情報」の「記号・名称等」の項に一般的名称として「シクロスポリン」と記載し、治験においてシクロスポリン（経口剤）及びシクロスポリン（注射剤）を用いる場合、シクロスポリン（経口剤）の最新の科学的知見を記載した文書及びシクロスポリン（注射剤）の最新の科学的知見を記載した文書を提出する必要がある。
なお、届書「実施医療機関ごとの事項」の「治験使用薬、治験使用機器相当、治験使用製品相当の数量情報」の項では、治験使用薬の数量について、種類（剤形、含量）別に入力する必要がある。

Q2-3
QA68において「旧様式の治験計画届書に添付した資料（当該治験の依頼を科学的に正当と判断した理由を記した文書、治験実施計画書、インフォームド・コンセントに用いられる説明文書及び同意文書、最新の治験薬概要書等）については、最新版を改めて添付する必要はない。」とあるが、これらの資料（例：治験実施計画書）の一部分のみ（例：治験実施計画書の補遺のみ）は過去に届書に添付していない場合、もし資料を提出するのであれば、一部分のみ（例：実施計画書の補遺のみ）提出すればよいか。

A2-3
資料を提出するのであれば、一部分のみを抜粋して提出するのではなく、過去に届書に添付していない部分を含む該当資料全体を1つのPDFとして提出する必要がある。
上記の例でいうと、治験実施計画書の補遺のみを提出するのではなく、治験実施計画書として、治験実施計画書の補遺も含めて1つのPDFとして提出する必要がある。

Q2-4
紙媒体で提出する際の綴り方について、どのようにすればよいか。

A2-4
必ずア～クの順とし、それぞれの届書に綴って提出すること。添付資料は、資料毎に綴じ、全提出資料を細い紐（こより等）で頑丈に結びクリップやファイル等は使用しないこと。全ての提出資料は必ず2つ穴で提出すること。

イ　当該治験の依頼を科学的に正当と判断した理由を記した文書
ウ　治験実施計画書
エ　インフォームド・コンセントに用いられる説明文書及び同意文書
オ　症例報告書の見本（治験実施計画書において、症例報告書に記載すべき事項が十分に読み取れる場合は、提出は不要であること）
カ　最新の治験薬概要書
キ　被験薬以外の治験使用薬に係る最新の科学的知見を記載した文書
ク　その他

Q2-5
治験計画変更届書等の変更箇所について、どのようにすればよいか。

A2-5
変更箇所が分かりやすいように【変更日付】等の括弧や太字、下線、異なるフォント、色付け等を使用し記載すること。
治験実施計画書等に変更があり、治験計画変更届書等の届書添付資料として提出する場合、新旧対照表も提出すること。

Q2-6
郵送時の留意点はあるか。

A2-6
郵送での提出を行う場合、届出年月日は、投函日ではなくPMDA審査マネジメント部が受理する年月日とすること。必ず届出年月日にPMDAに到着するよう、日付を指定して送付すること。
届書及び届書添付資料を紙媒体で届け出る場合、署名又は捺印は不要である。

Q2-7
届書のPDF及びXMLを提出した後、PMDA職員からの指摘等により、届書の差替えが発生した場合、PDFに加えXMLの提出は必要か。

A2-7
必要である。差替え時にはXMLも忘れずに提出すること。

Q2-8
届書添付資料（治験実施計画書、最新の治験薬概要書等）に差替えが発生した場合、差替えとなった資料のみを提出することでよいか。

A2-8
差替えの指示があった資料の差替えのみを提出することで差支えない。ただし、当該資料中の差替えが発生した一部分のみ（例：治験実施計画書の補遺のみ）を抜粋して提出するのではなく、差替え部分を含む該当資料全体を1つのPDFとして提出する必要がある。

Q2-9
「差替えの場合は差替えファイルのみを記録し、新旧対照表は同一資料のファイルに含めてPDFを作成すること。」とあるが、例えば、治験実施計画書、インフォームド・コンセントに用いられる説明文書・同意文書等の新旧対照表をまとめて作成している場合に限っては、新旧対照表をその他のファイルとして1つのファイルでまとめて作成して提出してもよいか。

A2-9
差し支えない。

Q2-10
治験実施計画書等に変更があり、治験計画変更届書等を届書添付資料として提出する場合、新旧対照表の様式に指定はあるか。

A2-10
ない。

Q2-11
スキャンページが混在する文書のPDFは、以下のうちどの形式で作成するとよいか。

• 全ページスキャンPDFで作成
• スキャンPDFとテキストPDFを合体させる
• スキャンページの元となる文書も含めて、全てテキストPDFを作成

A2-11
スキャンPDFとテキストPDFを結合させること。スキャンPDFとテキストPDFが混在する場合も、ファイルは1つにまとめること。

Q2-12
下記のような複数から構成される資料に関して、枝番をつけるのか、もしくは1つのPDFにするのか。

• 同意説明文書に「代諾者用」や「小児用」等を用意する場合
• 国際共同治験で治験実施計画書に日本語版・英語版がある場合等

A2-12
枝番ではなく、1つのファイルにまとめること。また、届書の添付資料欄もファイル毎の名称を記載等すること。

Q2-13
症例報告書の見本について、電子症例報告の入力画面の画像打ち出しを添付することがある。このように、やむを得ずテキストPDFファイルで作成できない添付資料がある場合には、画像ベースのPDFを提出することでよいか。

A2-13
症例報告書の見本等、画像しかないものについては、画像ベースのものを提出することで差し支えない。

Q2-14
資料に外字がある場合、どのように対応すればよいか。

A2-14
治験届情報のXMLファイルでは外字の使用が禁止されている。したがって、PDFファイル及びXMLファイルにおいて外字を他の文字で置換えた場合、どのように外字を置換えたのかを説明する資料（例：「治験届における外字の取扱い」）という資料を作成し、届書添付資料として提出すること。

Q2-15
治験実施計画書又は最新の治験薬概要書のファイルについて、しおりは必要か。

A2-15
必要である。

Q2-16
届出書添付資料として、DNA反応性（変異原性）不純物の評価及び管理に関する資料又は株化された細胞を用いて製造されるタンパク質性医薬品等の品質に関する資料を提出する際、ファイル名に用いる資料情報はどうしたらよいか。

A2-16
別添2の5の（5）の「⑧その他」として、「etc」を用いること。
 

Q2-17
PDFのバージョンの指定（またはPDF/A1bやPDF/X3等の仕様の指定）はあるか。

A2-17
バージョンはPDF 1.4～1.7の間にすること。PDF/AやPDF /Xの利用は避けること。その他の仕様については、「電子化コモン・テクニカル・ドキュメント（eCTD）による承認申請について」（平成29年7月5日付け薬生薬審発0705第1号厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課長通知）別紙2」に従うこと。

Q2-18
旧様式の届書において主たる治験又は拡大治験として届出をしている治験について、様式切替えの治験計画届書を提出した場合、すでにPMDAのウェブサイトに掲載されている主たる治験又は拡大治験に関する情報を更新するために、PMDAのウェブサイトから記載様式をダウンロードし、必要事項を入力の上、kakudaitiken●pmda.go.jp 宛にメールを送付する必要はあるか。

A2-18
不要である。
様式切替えの治験計画届書を提出した場合に限っては、公表情報は旧様式の治験計画届書の情報から変更しないこととしている。
なお、すでにPMDAのウェブサイトで公表されている主たる治験又は拡大治験の情報について、様式切替えの治験計画届書の情報に更新したい場合は、記載様式を添付の上、kakudaitiken●pmda.go.jp 宛までにメールを送ることで、情報を更新することも可能である。
（迷惑メール防止対策を行っているため●を@へ置換してください。）

以上