2024年3月22日
独立行政法人 医薬品医療機器総合機構
この度、独立行政法人医薬品医療機器総合機構では、小児・希少疾病用医薬品等薬事相談センター事業の開始により、以下の相談手数料の新設を検討しております。
相談手数料の概要
- 希少疾病用医薬品優先審査品目該当性相談
- 優先審査は非該当のものとして希少疾病用医薬品の指定を受けた品目のうち、優先審査を希望する新医薬品について、承認申請前に優先審査への該当性を評価し報告書を作成するもの
- 希少疾病用医薬品優先審査品目該当性相談（医薬品申請前相談あり）
- 1．のうち、医薬品申請前相談の実施と並行して優先審査への該当性を評価し報告書を作成するもの
- 小児用医薬品開発計画確認相談
- 「成人を対象とした医薬品の開発期間中に行う小児用医薬品の開発計画の策定について」（令和6年1月12日付け医薬薬審発0112第3号厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長通知）1．（1）に基づき、小児を対象とした医薬品（以下、「小児用医薬品」という。）の開発計画の確認に特化して設置する相談であり、原則、書面による助言を行うもの。
- 新有効成分又は新効能等の医薬品について、成人を対象とした医薬品の開発（効能・効果の追加に係る開発を含む。）を行う場合で、成人を対象とした開発の対象となる効能・効果に係る小児用医薬品の開発計画の確認を行うもの
- ただし、小児を対象とした臨床試験の実施を計画している場合であって、成人を対象とした開発に係る臨床試験デザイン等に関して機構との治験相談を実施している、かつ、成人を対象とした医薬品の承認申請を行うまでの段階にある場合に限る
- 以下の小児開発計画は本相談の対象外であるため、該当する相談区分の中で相談すること
- 臨床試験デザインの妥当性及び申請パッケージの充足性に係る相談
- 小児を対象とした治験を実施する予定がない、リアルワールドデータ、モデリング＆シミュレーションの活用等による開発計画に係る相談
- 成人と小児における効能・効果が異なる医薬品における、小児の開発計画に係る相談
- 医薬品申請データパッケージ相談（医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議における開発公募品）
- 本相談の対象は、未承認薬等検討会議開発公募品に限る
（1） 主たる治験の試験デザイン等について、それまでに実施された臨床試験結果、類似薬の情報に基づき、初めて相談を受け指導及び助言を行うもの
（2）承認申請のための資料作成を行う際に、申請資料のまとめ方、資料の十分性等について、主たる治験等の結果に基づき、初めて又は（1）の相談の後に、相談を受け指導及び助言を行うもの
- 医薬品申請データパッケージ相談（医師主導治験による開発品）
- 本相談の対象は、医師主導治験による開発品目に限る
（1） 医師主導治験として実施予定の当該治験薬の主たる治験の試験デザイン等について、それまでに実施された臨床試験結果、類似薬の情報に基づき、初めて相談を受け指導及び助言を行うもの
（2）医師主導治験として主たる治験を実施した品目について、承認申請のための資料作成を行う際に、申請資料のまとめ方、資料の十分性等について、それまでの臨床試験結果に基づき、初めて又は（1）の相談を受けた後に、指導及び助言を行うもの
- 医薬品追加相談（医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議における開発公募品）
- 本相談の対象は、未承認薬等検討会議開発公募品に限る
（1）4．（1）の相談を行った上で4．（2）の相談以前に行う2回目以降の相談
（2）4．（2）の相談を行った上で申請までに行う2回目以降の相談
- 医薬品追加相談（医師主導治験による開発品）
- 本相談の対象は、医師主導治験による開発品目に限る
（1）5．（1）の相談を行った上で5．（2）の相談以前に行う2回目以降の相談
（2）5．（2）の相談を行った上で申請までに行う2回目以降の相談
当該相談手数料の新設のための標記実施細則別表の改正について、広くご意見・情報を募集いたしますので、ご意見等のある方は、以下によりご提出ください。
なお、皆様からいただいたご意見につきましては、個別に回答はいたしかねますが、回答の概要を後日、当機構のホームページに掲載する予定です。
記
ご意見・情報の提出方法
ご意見等のある場合には、以下の（1）から（3）のいずれかの方法でご提出ください。可能な限り電子ファイル（Word）を電子メールにてご送付いただくようお願いいたします。また、電話でのご意見等はお受けしませんのでご了承願います。
アドレス soudan-shinsetsu2[at]pmda.go.jp （迷惑メール防止対策をしているため、[at]を半角のアットマークに置き換えてください。）
送信メールの題名は「soudan-shinsetsu2」に提出者の名称を続けたもの（例：soudan-shinsetsu2会社名、機構太郎）としてください。
ファックス番号 03-3506-9442
（3）郵送の場合〒100-0013 東京都千代田区霞が関3-3-2 新霞が関ビル
独立行政法人 医薬品医療機器総合機構 審査業務部 パブリックコメント担当あて
ご意見・情報の提出上の注意
ご提出いただくご意見及び参考資料は、日本語に限ります。
個人の場合は氏名、住所、職業及び連絡先を、法人の場合は法人名、所在地、担当者氏名、所属及び連絡先をそれぞれ記載してください。ご提出いただいたご意見及び参考資料については、住所、氏名、連絡先等を除き、公表させていただくことがありますので、あらかじめご了承願います。
また、ご意見及び参考資料の中に個人に関する情報であって、特定の個人を識別しうる記述がある場合又は法人等の財産権等を害するおそれがあると判断される場合には、公開の際に当該箇所を伏せる場合があります。
ご意見・情報の提出締切日
2024年4月20日（必着）
新設の手数料案について
ご意見・情報を募集する案は、別紙[133.53KB]のとおりです。
（参考）厚生労働省課長通知[141.20KB]