桜花爛漫の候、皆様におかれましては益々ご清栄のこととお慶び申し上げます。
さて、昨年に引き続き、「第9回データサイエンスラウンドテーブル会議」を下記要領にて開催させていただくことになりました。本会議は、医薬品の開発のために実施される臨床試験の計画、実施、解析及び結果の評価において、生物統計家がより積極的に関与していくべき事項が増えていることを踏まえ、医薬品の開発及び承認審査に携わる製薬企業や規制当局、及び関連する方法の研究に携わる又は興味を持つ学術機関の若手生物統計家が活発な議論を行う場として開催しているものです。例年、参加者の皆様から、種々のご要望と共に開催の継続を望む声をいただいており、今回で9回目の開催となります。「ラウンドテーブル会議」という名称には、立場や年齢等を忘れ、円卓を囲むように、互いを尊重しながら、自由に意見を出し合う場にしたいという思いが込められております。
第9回は、前回と同様にオンサイト開催とし、グループディスカッションによる議論を中心とした会議を行います。今回はテーマとして、臨床試験におけるestimandの実践的応用、仮想事例についての最適な試験デザインの計画、医薬品開発でのデジタルバイオマーカーの活用を取り上げます。参加者の皆様には、これらから1テーマを選択いただくこととしました。医薬品開発とその周辺の実務に携わる若手統計家の皆様に是非ご参加いただき、活発に議論を交わしていただければと思います。
独立行政法人 医薬品医療機器総合機構
統計数理研究所 医療健康データ科学研究センター
日本製薬工業協会 医薬品評価委員会
日時
2025年7月3 日（木曜日）10時から17時
場所
東京都千代田区霞が関3-3-2 新霞が関ビル 14階
独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA） 第21から25会議室
定員
約80名
参加費
無料
プログラム
- 開会の挨拶（安藤 友紀（PMDA））（10時から10時15分）
- グループディスカッション（10時15分から15時15分、ただし12時15分から13時15分は昼休憩）
| テーマ及び詳細 | ファシリテーター | 説明資料／ 予習資料 |
当日資料／ 議論結果 |
|---|---|---|---|
| 臨床試験におけるestimandの実践的応用 ICH E9(R1)ガイドラインが2019年にリリースされてから約4年が経過し、estimandのフレームワークは臨床試験の計画、デザイン、実施、解析及び解釈において重要な役割を果たすようになった。このフレームワークは、estimandを構成する要素を定義することで、関心のある治療効果の説明を明確にすることを目指している。しかし、estimandの設定や解析計画などの実践的な適用にはまだ多くの課題があると考えている。そこで、本テーマでは適切にestimandを定義するための担当者間の効果的なコミュニケーション及び感度分析／補足的解析の2つに焦点を当てて議論する。 時間配分の目安 2部制。各部は120分（議論テーマの紹介 20分、グループディスカッション+共有100分） |
坂巻 顕太郎（順天堂大学） 菅野 弘美（PMDA） 加藤 凌輔（PMDA） 渡邊 大丞（サノフィ） 大野 浩太（アッヴィ） 白石 亜矢子（ヤンセン） |
資料[231KB] | |
| 仮想事例についての最適な試験デザインの計画 ランダム化比較試験は医薬品の有効性を検証する方法として最も強力な方法であるが、小児や希少疾患などでは患者数が少ない等の理由で十分な検出力を保持したランダム化比較試験の実施が困難な場合がある。また患者数が多い疾患であっても、がん患者を対象として死亡などのイベントを評価する場合、十分な検出力を得るために必要となるイベント数の確保が現実的な試験期間内では困難な場合がある。このようにランダム化比較試験の実施に一定の困難さがある場合を想定した仮想事例を立て、仮想事例について、より最適な試験デザインを議論する。 時間配分の目安 議論テーマの紹介40分、グループディスカッション及び発表資料作成200分 |
野村 尚吾（東京大学） 浅野 淳一（PMDA） 佐々木 誠治（PMDA） 中村 将俊（ファイザー） 澤本 涼（中外） 萩原 駿祐（小野） 青木 誠（ノバルティス） |
資料[89KB] | |
| 医薬品開発でのデジタルバイオマーカー（dBM）の活用 医薬品開発においてdBMを活用する際には、dBMの意義や目的を明確にし、妥当性や反応性などを担保する工程が必要となる。しかし、活用場面に応じて必要な要件は異なり、それぞれの場面で求められる具体的な要件（必要な工程や試験など）は整理されていない。本テーマでは、dBMの活用可能性について議論するとともに、評価尺度開発の観点からバリデーションの工程に焦点を当て、妥当性や反応性などの評価、意味のある変化の閾値設定における留意点について、統計的な視点から議論する 時間配分の目安 2部制。各部は120分（議論テーマの紹介：20分、グループディスカッション及び発表資料作成：100分） |
伊藤 陽一（北海道大学） 横田 勲（北海道大学） 青木 琢巳（PMDA） 田中 清士朗（PMDA） 吉田 瑞樹（ファイザー） 柴田 康晴（MSD） |
資料[102KB] |
- 休憩（15時15分から15時30分）
- 各テーマで議論した内容発表（15時30分から16時45分）
- 閉会の挨拶（山本 英晴（製薬協データサイエンス部会））（16時45分から17時）
参加のお申し込みについて
- 事前に参加申し込みをしていただく必要があります（申し込みは終了しました）。
- 当日のラウンドテーブルディスカッションでは、各テーマに分かれてディスカッションを行うため、希望するディスカッションテーマを本アンケートからご選択いただきます。したがって、事前にディスカッションテーマの概要について、プログラムからご確認いただき、希望テーマを決めた上でアンケートにご回答ください。
- 同一のご所属での参加は、当日のご講演や運営等に関わっていただいた方を除き、1社2名までとさせていただきます。あらかじめご了承ください。
- ラウンドテーブルディスカッションを行った結果については、何らかの形で成果物として公表させていただく事をご了承ください。
- 第8回データサイエンスラウンドテーブル会議の開催内容は下記のページで確認することができます。
お問い合わせ先
新薬審査第四部
Eメール：biostat_rt2013[at]pmda.go.jp
（[at]を半角のアットマークに置き換えてください。）