近年、創薬を取り巻く環境が大きく変化し、従来の医薬品開発とは全く異なる技術等を用いた「新規モダリティ（New Modality）」の研究開発が活発化しています。新規モダリティの研究開発は、従来の医薬品では困難であった様々な疾患に対し、新たな治療の選択肢を提供する可能性が期待されています。
PMDAは、新規モダリティの革新的シーズの実用化に向けた相談・支援等の取組みを通じて、新規モダリティ医薬品等の実用化を推進するとともに、日本の創薬力強化に貢献してまいります。
関連通知及び情報
ヒト細胞由来細胞外小胞（EV）を利用した治療用製剤
- エクソソームを含む細胞外小胞（EV）を利用した治療用製剤に関する専門部会の資料及び報告書については、「エクソソームを含む細胞外小胞（EV）を利用した治療用製剤に関する専門部会」のページをご覧ください。
マイクロバイオーム製剤
腸内細菌製剤（Live Biotherapeutic Products; LBPs）
便微生物移植（Fecal Microbiota Transplantation; FMT）
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便微生物移植（Fecal Microbiota Transplantation ; FMT）製剤初期開発時の品質に関する留意事項（Early Consideration）[395KB] / English Version[240KB]
（2025年10月31日付け医薬品医療機器総合機構再生医療製品等審査部）
ファージ製剤
- 薬剤耐性菌感染症に用いるファージ製剤の開発における留意事項[1.10MB]
（2026年1月15日付け厚生労働省医薬局医薬品審査管理課事務連絡） - Regulatory considerations for developing phage therapy medicinal products for the treatment of antimicrobial resistant bacterial infections
Fukaya-Shiba A, Ogata A, Kuribayashi R, Sakurai A, Suzuki K, Takadama S, Nishimura J, Uchiyama J, Ohge H, Takeuchi T, Tamaki H, Matsumoto T, Kiga K, Iwano H.
Front Pharmacol. 2025 Dec 18;16:1713471. doi: 10.3389/fphar.2025.1713471.
発表資料等
2025年度
- Kuribayashi R. Regulatory Updates and a Perspective on Biologics in Japan. CMC Strategy Forum Japan 2025, December 2025[1.96MB]
- マイクロバイオーム創薬に対するPMDAの取組み（2025年度 腸内細菌創薬シンポジウム）[2.2MB]
- Kuribayashi R. Regulatory Perspective on Quality Aspects for Microbiome Medicines in Japan. The 14th APAC, April 2025[1.43MB]
2024年度
- Sakurai A. Early consideration: Discussion points of quality control of the product derived from EVs. The 9th DIA Cell and Gene Therapy Products Symposium in Japan, December 2024[2.2MB]
- 医薬品としてのEV製剤開発において想定される論点について（2024年度 第11回日本細胞外小胞学会）[2.7MB]
論文
- Kuribayashi R, Hariu A, Kishioka Y, Sakurai, A. Two decades of new drug approvals in Japan. Nature reviews drug discovery. 2025; 24: 12-13. https://doi.org/10.1038/d41573-024-00153-w